2020胆道肿瘤年终盘点靶向篇：正式迈入精准治疗新时代

胆道系统恶性肿瘤（Biliary tract cancer，BTC）近年来发病率和病死率不断增加，BTC绝大都数为腺癌，具有侵袭性强的特点，异质性强，预后极差，整体5年生存率＜5%。一直以来，胆道肿瘤都是唯化疗治疗时代！随着精准治疗的兴起，胆道肿瘤可选择的治疗方案也越来越多，尤其是FGFR抑制剂Pemigatinib的获批，正式开启了胆道肿瘤靶向治疗的大门！那今天，我们就来盘点一下，在过去的一年里靶向治疗在胆道肿瘤都有哪些成就！

Pemigatinib杀出重围，开启胆道肿瘤靶向治疗新篇章

1、里程碑事件——Pemigatinib获批FGFR2融合胆管癌二线治疗

Pemigatinib的获批可谓是胆管癌治疗史上一个里程碑事件！其获批是基于一项Ⅱ期研究，该研究结果也在国际顶级期刊《柳叶刀·肿瘤学》上正式发表！

FIGHT-202试验是一个开放、单臂二线治疗晚期胆管癌患者的Ⅱ期研究，共纳入146例经过≥1线治疗的晚期胆管癌患者。研究结果已经被国际顶级期刊《柳叶刀·肿瘤学》（The Lancet Oncology）正式发表！结果显示， ORR为35.5%，其中3例患者完全缓解（CR），CR率为2.8%，DCR为82%。中位DOR为7.5个月， 中位PFS和中位OS分别为6.9和21.1个月。

Pemigatinib开启了胆管癌靶向治疗的大门，成为首款胆管癌治疗史上的靶向药物，也意味着胆管癌唯化疗的时代已经终结！目前，我们平台正在对接pemigatinib二线治疗FGFR2融合的胆管癌临床，想要报名的患者，可以点击文末阅读原文报名。

2、FGFR抑制剂infigratinib二线/后线治疗胆管癌疗效惊艳！

2020年1月初，infigratinib被FDA授予快速通道资格。此前已有研究显示其二线治疗FGFR2融合的晚期胆管癌患者DCR高达83.1%。在今年的2020 ASCO大会上，也对其三线或后线治疗疗效给出了结果。单臂II期研究结果显示，mPFS为6.77 vs 4.63个月；BOR（最佳客观反应）为21.6% vs 5.4% 。在有FGFR2融合的胆管癌患者中，以三线和后线治疗的方式给予infigratinib相较于二线标准化疗方案，PFS和ORR都获益更大。

3、Futibatinib（TAS-120）：泛FGFR抑制剂，解决FGFR耐药

TAS-120为高选择性不可逆的泛FGFR抑制剂，解决FGFR靶向耐药，已获得FDA授予孤儿药称号。在2020 ASCO会议上也报道了该药的II期临床数据。FOENIX-CCA2 (NCT02052778)是一项单臂多中心二期研究，纳入了带有FGFR2基因融合或其他重排的局部晚期/转移性不可切除iCCA的患者，所有患者接受TAS-120治疗。研究结果表明，ORR为34.3%，所有患者均为PR，DCR为76.1%，mDOR为6.2个月，mTTP为1.6个月。

4、靶向IDH1，ivosidenib二、三线治疗胆管癌DCR为53%

在I期研究中，ivosidenib治疗难治性患者的ORR为5%，中位PFS为3.8个月，中位OS为13.8个月。在2020 ASCO会议上公布了该药III期研究的结果。ClarlDHy试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，该实验纳入了之前接受过1-2次全身性治疗，但是疾病继续进展的185名胆管癌患者。研究结果表明，mPFS为2.7个月，mOS为10.8个月，DCR为53%，ORR为2%，mDOR为2.6个月。

可以看出，在胆道肿瘤领域，今年的发展是非常迅猛的，除了在ASCO、ESMO上公布的靶向药物新数据外，还有一些靶点也有数据公布，胆道肿瘤靶向治疗逐渐步入正轨【胆道肿瘤13大靶点一览，更有多项临床研究火热开展中】，我们也期待能有更多的药物和更多的研究公布，为胆道肿瘤患者带来一线生机！

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