乐城携手阿里健康 推出国内首个“罕见病全球药物信息平台”

9月25日，“罕见病全球药物信息平台”启动会在北京阿里中心成功发布。该平台由博鳌乐城罕见病临床医学中心和阿里健康携手打造，旨在通过搭建线上线下一体化的健康服务平台，解决罕见病患者一直存在的境外创新治疗药物“找不到、用不上”这一难题，让患者早日用上创新药，重拾生活希望。

首批上线的罕见病药品共22个，包括苯丁酸甘油酯、阿米吡啶、阿法诺肽等国内未上市的多个创新药。用户只需在支付宝首页搜索“患者援助”，进入“罕见病药品专区”，按要求成功提交基础信息后，工作人员会在7个工作日内进行药品信息反馈。如用户所需药品不在名单内，还可在页面最下方发起找药申请，工作人员会在全球范围内启动找药服务。

“无药可用是国内罕见病治疗的痛点之一。”国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会成员、中国财政科学研究院副研究员朱坤说，“目前中国仍有17种罕见病的患者面临'境外有药、境内无药’的困境。”此背景下，罕见病药物可及性问题亟待改善。

罕见病药品除了要用得上、用得快，还得让患者用得放心。海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称为“博鳌乐城先行区”）作为目前我国医疗领域唯一对外开放的“医疗特区”，已经实现了特许药械全过程可监控、可追溯，配备了医生对患者治疗管理、跟踪随访，确保患者用药健康、安全。

博鳌乐城先行区管理局党委委员、副局长吕小蕾介绍，国家赋予乐城的“先行先试”特许政策，使得国外获批但中国尚未获批的罕见病药可以在乐城率先使用，让中国患者能够尽早使用国际创新药物疗法延缓或治愈疾病。同时，随着近日海南省药品监督管理局、海南省卫生健康委员会、海口海关三部门联合引发《进一步优化监管服务支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区高质量发展若干措施》，临床急需进口药品医疗器械审批流程将进一步简化，患者在乐城先行区就医用药会更加便捷。

“希望通过博鳌乐城先行区和阿里健康的此次携手，有效聚合双方的优质资源，提供罕见病全球寻药的专项保障，造福国内更多的罕见病患者。”吕小蕾说。

为提高更多罕见病患者的用药可及性，博鳌乐城罕见病临床医学中心肖丽主任提到，中心将根据罕见病全球药物信息平台收集的患者需求，借助博鳌乐城先行区的特许政策将这些急需的药械落地，并加速引入中国市场，以惠及更广泛的罕见病患者。

在阿里健康副总裁马立看来，信息不对称是医疗行业面临的痛点，罕见病由于发病率低、症状复杂、诊断困难，导致药品相关信息难以快速获得。她说：“罕见病全球药物信息平台是阿里健康联合博鳌乐城罕见病临床医学中心为罕见病支持体系建设做的有效探索，阿里健康希望通过互联网技术打通罕见病患者就医、用药问题，帮助患者更好地接受治疗、走向社会。”

北京病痛挑战公益基金会秘书长、创始人王奕鸥提到中国罕见病患者存在很大的未被满足的医疗需求，包括境外上市境内不可及的创新罕见病药械和特医食品等。博鳌乐城的特殊政策和乐城罕见病中心给患者带来了希望。北京病痛挑战基金会作为罕见病患者发起的公益组织，一直致力于发动社会各界力量，给罕见病患者群体以多方位支持，未来将会和乐城紧密合作，让乐城的政策惠及更多患者。

香港维健医药集团创始人、董事长兼CEO王威表示：“以患者为中心是我们不变的初心，维健医药一直在探索和解决国内罕见病患者'用药最后一公里’的问题。此次罕见病全球药物信息平台的上线让用药可及性触达更多的罕见病患者及家庭，更有效地做到了解患者用药之急。希望能通过平台，让更多罕见病患者获益。”

罕见病全球药物信息平台将依托阿里健康在互联网技术、人工智能、云计算等领域的能力，以及博鳌乐城罕见病临床医学中心在罕见病药品资源、诊疗服务、专家等方面的资源，探索更多“互联网+医药”的创新模式，推动我国罕见病事业发展的同时，为罕见病患者提供更多智慧化的医疗解决方案。

关于博鳌乐城维健罕见病临床医学中心

博鳌乐城维健罕见病临床医学中心（以下简称为“中心”）成立于2020年4月，由海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、维健投资（香港）有限公司、博鳌未来医院三方共建于海南博鳌，旨在“与全球同步的速度，致力于将最先进的罕见病产品导入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来前所未有的希望”。