A轮融资6100万美元，辉瑞支持的非病毒载体初创利用仿生思路开发「下一代」基因疗法

又一家非病毒载体初创浮出水面。

近日，一家瑞士非病毒载体初创 Anjarium Biosciences（简称 “Anjarium”）宣布完成 5550 万瑞郎（6100 万美元）A 轮融资，并在蛰伏 4 年后正式走出隐匿模式。

本轮融资吸引了 Abingworth、Gimv、Omega Funds 和 Pfizer Ventures（辉瑞风险投资）等知名投资机构。该公司表示，本次筹集的资金将会用在扩大团队规模，以及推进早期项目进临床上。

（来源：官网）

“非病毒基因疗法等前沿疗法有可能让遗传病患者终生受益。Anjarium 拥有多功能技术，能够为增强和扩展基因治疗的可及性提供更多机会。我们很开心支持该团队开发相关技术并将创新科学转化为新型疗法。” Abingworth 的管理合伙人 Bali Muralidhar 说，他现在已经加入了 Anjarium 董事会。

官网显示，Anjarium 计划基于遗传医学、合成生物学和纳米粒子工程等多学科专业知识，合理设计和开发能够精准靶向不同组织的 “下一代” 递送载体，以此改善或者治疗遗传疾病。

据介绍，Anjarium 独特的技术平台包括 Hybridosome™ 技术，这种技术整合脂质纳米颗粒和外泌体技术。他们还采用了仿生思路，从病毒中寻找灵感，利用合成材料模拟已经进化到可以将核酸药物转运到人体细胞的病毒，以此开发新型非病毒递送载体。

目前，病毒载体是临床上基因治疗最常用的递送载体，包括 AAV、慢病毒等。根据 2020 年底的最新统计， 在临床试验使用的病毒载体中，AAV 占比超过 40%，慢病毒占比紧随其后，约为 30.7%。

一方面病毒载体具有多种优势，比如转染效率高、可特异性靶向组织、生物相容性好；另一方面，病毒载体不可避免存在免疫原性、递送容量小、使用次数受限、生产工艺复杂、制备周期很长。

Anjarium 宣称，其非病毒载体有望破解病毒载体的局限性，推进基因治疗进入 2.0 时代。他们认为其递送载体可以降低免疫原性，递送更大的 DNA 片段，同时可以实现重复多次给药，而基因治疗的一大难点就在于有效浓度窗口难以确认。他们还指出利用其平台技术也能够节省成本、且更容易规模化生产载体。

（来源：官网）

“我们希望从三个方面提供 “一站式” 的非病毒基因治疗，一是使用最有效的药物，二是安全足量将药物递送到特定组织，三是规模化生产。我认为这种方式为当今许多病毒载体基因疗法无法治疗的疾病提供了新希望。”Anjarium 创始人兼首席科学官 Joël de Beer 说，他于 2017 年放弃攻读博士学位，转而着手创办 Anjarium。

现在，Anjarium 还是一个只有 5 个人的初创公司。Joël de Beer 没有透露项目的具体细节，但他指出项目在两年内不会进入临床阶段。

图 | Anjarium 创始人兼首席科学官 Joël de Beer（来源：公开资料）

“我们的目标是自己描绘该领域真正的未来。”  Joël de Beer 告诉外媒。

事实上，Anjarium 并非孤军奋战。今年 9 月，Jennifer Doudna 学生创办的 “新一代” 基因疗法公司 GenEdit 完成 2600 万美元融资，获得了礼来、红杉资本的支持，该公司专注开发非病毒、非脂质聚合物纳米粒子递送载体。

今年 4 月，GSK 前资深高管创办了非病毒载体基因疗法 Code Biotherapeutics，并完成 1000 万种子轮融资，用于开发了一种基于合成 DNA 的载体 ——3DNA；2020 年，非病毒载体该公司 Generation Bio 成功 IPO，募资 2.3 亿美元，其专注于开发持久且可重复给药的非病毒基因疗法。

参考资料：

https://www.prnewswire.com/news-releases/anjarium-biosciences-raises-chf-55-5m-61m-series-a-financing-to-develop-next-generation-non-viral-gene-therapies-301377917.html

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