JCAR015失败的代价：4640万美元研发投入打水漂
去年11月23日，JUNO的CAR-T疗法JCAR015再度传来临床试验中出现患者死亡的消息。Juno不得不主动暂停JCAR015的ROCKET研究（见：悲剧！JUNO第一艘CAR-T“火箭”坠毁！），并在今年3月初宣布彻底放弃开发JCAR015，完全丢失了在CRT-A疗法开发竞赛中的领先优势。
The Motley Fool分析师Brian Orelli对JUNO在JCAR015项目上的研发投入进行了分析，每个时间段对应的具体花费如下：
2013.8.5-2013.12.31：770万美元
2014年：420万美元
2015年：1130万美元
2016年：2110万美元
2017Q1：220万美元
仅从账面数字上看，JUNO在JCAR015项目上合计4640万美元的研发费用打了水漂。不过Orelli认为JCAR015项目失败给JUNO造成的损失并不止这些。
在JCAR015失败之后，JUNO竞争对手Kite的KTE-C19（axicabtagene ciloleucel）成为研发注册进度最快的CAR-T产品。虽然5月9日KTE-C19也传来1例患者死亡的消息（见：意外！Kite制药CAR-T疗法KTE-C19出现1例患者死亡），但却未妨碍KTE-C19在5月26日获得FDA的优先审评资格，有希望在11月29日（PDUFA预定审批期限）之前上市。
尽管JCAR015失败，但JUNO管线中的其他CAR-T产品仍在正常开发，最值得关注的是另外一款同样以CD19为靶标的JCAR017。JCAR017曾被FDA授予了治疗复发缓解型侵袭性大B细胞非霍奇金淋巴瘤的突破性疗法资格。
JUNO公司产品管线
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项目 |
靶点 |
阶段 |
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JCAR017 |
CD19 |
I期 |
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JCAR014 |
CD19 |
I期 |
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JTCR016 |
WT-1 |
I/II期 |
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JCAR018 |
CD22 |
I期 |
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JCAR023 |
L1-CAM（CD171） |
I期 |
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JCAR024 |
ROR-1 |
I期 |
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JCAR020 |
MUC16 |
I期 |
JUNO计划在ASCO2017大会上公布JCAR017在其他疗法失败的NHL患者中的I期临床数据，以及JCAR014在急性淋巴细胞白血病中的I期安全性数据和用于早期发现细胞因子突释综合征、神经毒性等严重不良反应的临床和实验室参数。
参考资料：How Much Juno Spent on Its Failed CAR-T Drug