“新式胰岛”干细胞疗法有望治疗糖尿病 新药申请准备中

编者按

当前，国内外治疗糖尿病相关的干细胞新药已进入到临床试验阶段，为功能性治疗糖尿病提供了新希望。最近，国际上又有一款治疗糖尿病的干细胞在研新药传来福音，这款“新式胰岛”是一种疗效持续的全生物疗法，相关研发团队正准备提交新药试验申请。

本文首发于博雅干细胞，作者Dr糖

Ⅰ型糖尿病是一种自身免疫疾病，患者自身的免疫系统会攻击和破坏胰腺的胰岛细胞，导致机体无法产生胰岛素。

目前，Ⅰ型糖尿病的标准细胞疗法是通过同种异体胰腺移植或胰岛细胞移植来完成的。然而，这些方法不可避免地需要患者服用具有潜在毒性的抗免疫排斥药物。

此外，目前Ⅰ型糖尿病患者人数众多，所以供体缺乏也是非常严重的问题。临床上迫切地需要一种新的干预措施来帮助Ⅰ型糖尿病患者重建内源性胰岛素分泌，阻止糖尿病给患者带来的进行性器官损伤，以帮助延长Ⅰ型糖尿病患者的生存期。

2019年9月20日，美国盐湖城的一家生物技术公司SymbioCellTech在学术期刊《PLOS ONE》上展示了一种新疗法——“新式胰岛”干细胞疗法，他们的中期数据显示这种疗法在治疗Ⅰ型糖尿病中的安全性和有效性。

“新式胰岛”干细胞疗法将间充质干细胞与胰岛细胞共同聚集培养，形成三维细胞团。在腹腔内注射单剂量的“新式胰岛”可以给机体提供长时间的血糖控制，并且过程中患者能免于使用抗免疫排斥药物或胰岛细胞包封系统。

为了减少抗免疫排斥药物的使用，当前众多生物技术公司选择使用人工材料制成的细胞包封系统，而Symbiocelltech的科学家们则选择利用干细胞代替包封系统来阻止机体对移植的胰腺或胰岛细胞的免疫攻击，他们称这种方法为“自然包封”。

“自然包封”的天然材料能发挥强大的免疫调节、抗炎、抗凋亡和抗血管生成作用，改善肝内胰岛存活率和功能发挥效益。且“新式胰岛”属于生物细胞结构，具有正常胰岛细胞的所有功能，所以它能永久性地保护胰岛细胞成分免受排斥反应和免疫介导的攻击，避免了移植和治疗的失败风险。

在实验中，Symbiocelltech的科学家们将“新式胰岛”移植到患有Ⅰ型糖尿病宠物狗体内。在几个月时间内，所有接受干细胞治疗的狗都逐渐降低了对外源性胰岛素的需求，且全程没有使用抗免疫排斥药物或包封系统。Symbiocelltech表示，“新式胰岛”能正常产生健康胰岛分泌的所有生理激素。

这个科研团队曾在Ⅰ型糖尿病小鼠腹腔内注射过“新式胰岛”，注射的“新式胰岛”也是由培养的胰岛细胞与大量具有免疫保护性和细胞保护性的脂肪干细胞共同聚集而成。在小鼠大网膜中将“新式胰岛”进行移植，细胞发生再分化，同时脾脏和大网膜的调节性T细胞数量也上升了。实验结果显示，Ⅰ型糖尿病小鼠在不使用抗免疫排斥药物或包封系统的情况下，血糖能保持在正常范围以内。

基于这些临床前数据，该团队正在准备进行FDA的新药试验申请，以求开展对Ⅰ型糖尿病患者进行“新式胰岛”干细胞治疗的临床试验。

Symbiocelltech的科学家们坚信，“新式胰岛”疗法是一种疗效持续的全生物疗法，极有可能革命性地治疗Ⅰ型糖尿病甚至是其他自身免疫疾病。

结语

在攻克Ⅰ型糖尿病治疗难题上，干细胞可以称得上是研究人员手中的一把尚未出鞘的“宝剑”了。生物技术市场中越来越多的资金和人力投入到这个领域当中，这给干细胞疗法治疗Ⅰ型糖尿病的发展打下了坚实基础，研究人员也从干细胞和疾病的多角度出发，全方位地进行研究探索。期待在不久的将来，干细胞治疗Ⅰ型糖尿病能有所突破，早日造福千万患者！