narsoplimab用于治疗造血干细胞移植相关的血栓性微血管病，疗效如何？被批准了吗？

　　近日，美国FDA已将单抗药物narsoplimab（OMS721）生物制品许可申请（BLA）的审查时间表延长了3个月，该药用于治疗造血干细胞移植相关的血栓性微血管病（HSCT-TMA）。

　　BLA中纳入的临床部分基于先前报道的在HSCT-TMA中进行的narsoplimab关键3期临床试验的结果。

　　主要终点：研究人群的CRR以及95%可信区间（95%CI）的下限值明显超越疗效阈值（15%），在接受至少一剂narsoplimab治疗的患者中，CRR为54%（95%CI:34-72，p＜0.0001）；在按方案规定接受至少4周narsoplimab治疗的患者中，CRR为65%（95%CI:43-84，p＜0.0001）。

　　次要终点：（1）100天生存率（定义为从HSCT-TMA诊断之日起的生存率）方面达到超出专家预期（低于20%）：在所有接受治疗的患者中为68%、在按方案规定接受至少4周narsoplimab治疗的患者中为83%、在对narsoplimab治疗有应答的患者中为93%。而熟悉关键试验数据的专家，预期试验人群的100天生存率低于20%。（2）实验室次要疗效终点的初步结果（从治疗前基线至每个实验室值的变化）继续显示出有意义的改善，并在血小板计数（p=0.001）、乳酸脱氢酶（LDH，p=0.008）、结合珠蛋白（p＜0.001）方面达到统计学和临床意义意义。

　　安全性：试验中最常见的不良反应是腹泻、恶心、呕吐、低钾血症、中性粒细胞减少和发热，这些都是干细胞移植患者常见的不良反应。在试验过程中有6人死亡，这些都是由于败血症、基础疾病的进展、移植物抗宿主病引起，所有这些均为这一患者群体中常见的死亡原因。