诺华“重磅药物”泡沫破裂？III期试验未提高患者生存率

十年前，诺华启动了一项 10,000 人的试验，他们试图扩展 canakinumab 药物治疗罕见病以外的其它适应症。
在数年的研发中，诺华吹嘘这款药物将成为心血管领域的重磅炸弹，并暗示它可能成为改变数百万易患心脏病和脑卒中患者的治疗方法。
然而，诺华吹出来的泡沫最终被 FDA 和欧盟药品监管机构打破，在 2017 年和 2018 年，FDA 和欧盟药品监管机构相继驳回了 canakinumab 的上市申请，两方一致认为，canakinumab 现有的临床数据不够充分。
但在这一过程中，诺华意外发现，canakinumab 能够使肺癌的死亡率降低 77%，于是他们开始进行 canakinumab 针对非小细胞肺癌的研究。
图 | canakinumab（来源：NHS 官网）
就在近日，诺华表示 canakinumab 在 III 期试验中未能提高患者的生存率，与仅使用化学疗法相比，canakinumab 与化学疗法联合使用无法延长患有晚期或转移性非小细胞肺癌患者的生命。
消息出来后，一些专家和制药商认为，canakinumab 阻断了一种被称为白介素 β（IL-1ß）的炎症分子，这可能会阻断某种形式的炎症，只是对原有的肿瘤进行了掩盖，而不是破坏肿瘤，这也就解释了为何诺华最初的研究中发现肺癌死亡率能够降低 77%。
对此，诺华的首席医疗官 John Tsai 在一份声明中表示，“虽然试验未能达到预期，但是这些数据提供了对 IL-1β 抑制作用的宝贵见解”，同时，他也表示后续试验正在进行。
尽管如此，这对诺华仍是一大重击，为了研发这款药物，诺华已经投入了数亿美元，他们试图将这款药的适应症从罕见病扩展到其它领域。对首席执行官 Vas Narasimhan 而言，也是一大打击，当时由他负责该药的研发，他被提升为首席执行官的部分原因就是该药展现出来的巨大潜力。
图 | 诺华首席执行官 Vas Narasimhan（来源：官网）
但不可否认的是，诺华已经成功在罕见病领域扩大了该药的适应症，2020 年，canakinumab 的销售额达到 8.73 亿美元，比 2019 年增长了 31%。
目前，也有其他生物技术公司在开发基于 IL-1ß 假说的药物，最出名的是 Flame Biosciences，该公司去年以 1 亿美元融资走出隐匿模式，并声称他们的候选药物功效是 canakinumab 的 10 倍。
现在，诺华正在进行该疾病的早期研究，包括在新确诊患者中进行 III 期试验和一项将该药作为预防复发佐剂的 III 期试验。
参考资料：

  • https://endpts.com/novartis-first-attempt-to-replicate-a-stunning-cancer-result-falls-flat/

  • https://endpts.com/fda-slaps-down-novartis-blockbuster-pitch-for-canakinumab-so-what-went-wrong/

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