阿尔茨海默病抗体疗法获批，真实世界4期研究即将启动！

2021年7月29日，在阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上，渤健（Biogen）和卫材（Eisai）联合宣布，将进行真实世界4期临床试验，评估获批阿尔茨海默病（AD）单克隆抗体疗法Aduhelm（aducanumab）的长期有效性和安全性。Aducanumab在今年6月获FDA加速批准，这是FDA自2003年来首次批准治疗AD的新疗法，也是首款FDA批准的靶向AD潜在疾病机理的新疗法。

Aducanumab是一款直接靶向β淀粉样蛋白（Aβ）的单克隆抗体。Aβ在大脑中的聚集是AD的一个明确的病理生理学特征。Aducanumab适用于治疗由于AD出现轻度认知障碍或者处于早期痴呆症（dementia）阶段的患者，这些患者通过PET扫描确认大脑中存在Aβ沉积。

名为ICARE AD-US的4期临床试验是aducanumab在真实世界进行的首项前瞻性研究，计划在4年内从200个研究中心招募AD患者，并对患者进行长达5年的随访监测，整个项目预计为期9年。该试验将提供关于aducanumab作为常规临床实践处方的长期有效性和安全性信息。其主要目的是描述和评估接受aducanumab治疗的患者的认知、功能和神经精神状态在真实世界的长期变化，次要目的是在实际临床实践中进一步了解aducanumab的安全性特征。

ICARE AD-US是渤健和卫材计划进行的三项临床研究之一。正在进行的名为EMBARK的3b期临床研究，将招募曾经参加aducanumab临床试验，但是中断治疗的患者，为他们重新开始治疗。另一项确认性4期临床试验目前正在设计中，它将用于验证aducanumab的临床效果，满足Aduhelm获得加速批准的上市后附加要求。