中国创新药如何体现国际竞争力？有哪些亮点与痛点？临床试验设计的核心价值该如何体现？国际化路径是什么？人才短缺是共性问题还是个性问题？如何解决？
在2021中国DIA年会上，监管机构、临床专家、生物制药公司、产业园区、投资方以及跨国企业等6方意见领袖，就“中国创新融入全球再出发”话题展开了一场精彩纷呈的“特别对话”。
主持人基石药业首席执行官江宁军首先亮出他的见解，他认为“创新是全球化的大势所趋，中国是国际生物医药全球化的参与者、受益者，更是推动者，中国有很多优秀产品已经走出国门，备受关注。”那么在这一环境中，中国的医药创新有哪些亮点与痛点？江宁军把这个问题抛给了此环节的讨论嘉宾：国家药品监督管理局药品审评中心副主任王涛；广东省人民医院、广东省肺癌研究所终身教授吴一龙；百济神州全球总裁，首席运营官兼中国区总经理吴晓滨；苏州工业园区生物产业发展有限公司总经理庞俊勇；高瓴集团联席首席投资官、合伙人易诺青；强生亚太研发与中国制药人力资源负责人李梦涓。对中国医药创新亮点的梳理几乎一致，2015年药审改革后，中国医药创新蓬勃发展，从政策到资本、从人才到技术，从新药上市到患者获益，都展现出了巨大的进步。吴一龙认为，目前中国医药创新的痛点正是在“创新上”。“目前整个医药行业的创新性还远远不够，国内真正的、所谓有创新性的药仍是屈指可数，大部分药还是来自于快速跟进模式。”吴晓滨坦言中国医药创新亮点很多，痛点也是非常明显。“我们在走向国际的过程中面临着很多挑战，包括人才、商业化、国外'本土化’等问题。从科学发现角度来说，现在一些新的治疗领域，如细胞与基因治疗，最先突破的还是在国外。我也在想怎么样让一些新的治疗方式最先突破来自于我们。这不光要求我们科学家、临床大夫要大胆想象。政策上，我们的监管机构可能以后也要创新，也要成为世界上第一个敢于吃螃蟹的人。”庞俊勇表示，在与创新药企的接触中，他明显感受到的痛点有三个：第一个，花钱多。以前做药花的钱没有那么多，现在做创新药研发要花很多钱。第二个，药难卖。从生产走向销售阶段的企业越来越多，市场竞争激烈。第三个，政府关系协调难。髙瓴作为中国投资医药的头部机构，易诺青在接触了越来越多创新药企及创始人后，他发现中国海归人才都非常具有热情，且很强的使命感，希望中国的创新药不止服务于中国患者，还能够让全球更多患者获益。“这是两个非常大的亮点，也是全球发展的最大差异点。而痛点就是我们如何实现这一使命。”李梦涓则表示目前对于医药行业的研发人才来说是一个红利时代，而对应也是行业的痛点：企业招聘困难。“目前从职能角度来说，临床科学、临床运营人才非常紧缺。更重要的是，随着产业组织能力的提升，企业对人才质量的要求会越来越高。”这些共性与个性的痛点，该如何在中国医药创新势必走向全球化的背景下解决？江宁军接下来针对每一位讨论嘉宾提出了针对性的问题。王涛表示，一系列的政策红利已经释放出来，但如果只有监管层努力，其他层面不能很好地跟进，也很难推动中国创新药走向国际。他以临床试验开展为例，举出了一组数据，“在60日默示许可之后，企业会在什么时候开展临床试验？2018年是在默示许可后平均200天时才开展；2019年是150多天；2020年是90多天。我们希望企业拿到临床试验批件的次日就可以开展研究，不能拖上四五个月或更长时间。”第一，临床试验的审评和伦理委员会审查并不捆绑，希望企业可以同步进行。“谁先审查都可以，只有两项审查给予通过，方可开展临床试验。”第二，要高度关注临床未被满足的需求。企业在制定方案时可以从疾病类型、已有的治疗手段、与已上市的药物相比有何优势、疾病人群大小这四个方面进行考虑。“这样分析下来，企业就知道以后应该走哪种注册监管路径。”第三，临床试验方案应该详实、具体。“所有的申报和审评都是基于方案的。审评是针对一个药物在一个具体临床方案下进行临床试验的，而不是基于一个庞大的项目开展的，这一点非常重要。”第四，创新药企要有控制风险的意识和能力。“新药研发有很多不确定的因素，可能只有10%的项目走到最后成为一个药，企业要有承受研发失败风险的能力。临床研发失败是常态，成功是小概率事件。有些企业全部心血押在一个项目上，如果这个项目审评不通过，对于企业来说风险就非常大。”第五，临床试验标准应采用国际标准。“中国是临床试验的富集地，我们不希望成为标准的'洼地’，我们正在逐步采用国际通行的标准，所以还要提醒业界朋友在做药物研发时要采用国际通行标准，而不是这个药物仅供中国使用。”吴一龙从临床医生的角度提出了自己的思考：现在药品的生命周期有多长？在临床试验已证明同类药品药效优于传统标准治疗的情况下是否仍要开展很多类似的临床试验？“过去一个好的新药，生命周期至少在十年左右。但现在看到的新药，例如PD-1，从前年开始第一个上市到现在已经遍地都是。国内外的研究已回答了含有PD-1的方案优于传统的化疗，这样，即使中国才有一两个PD-1药物获得批准，当同类药品继续做临床试验时，从伦理学的角度来说，医生还能够做这样与传统治疗方案比较的临床试验吗？”因此吴一龙建议，企业应该真正将创新聚焦到未被满足的临床价值上，疗效一定要具备优势。“我认为解决创新问题要从三个方面入手，第一个是企业要从新的靶点、新的药物上做创新；第二个是临床医生要在适应证拓展方面做创新，不再跟随，而是主动走在前面；第三个是在临床研究方法上做创新。只有这三方面做得好，我觉得我们才有勇气跟别人说我们要融入国际化。同时，也只有这样我们才能有更大的发言权。”作为已有药品在国外上市的企业，百济神州也正在思考国际化的下一步应该怎么走。吴晓滨表示目前正在思考两个问题，一个是产品如何走向欧美发达国家，另一个是如何走向一带一路国家、发展中国家。“我们要走向欧美国家，证明我们的产品行。不过，这个世界上真正缺医少药的地方并不是发达国家，而是发展中国家。我们在想在ICH的框架下能不能实现中国的药物数据不止能够与欧美国家同步，也能够与发展中国家同步。让中国的创新药能够普及到广大的几十亿人口的发展中国家。这也是我们正在努力推进的事。”在过去数年中，苏州工业园区服务过上千家创新医药企业。庞俊勇基于已有的丰富经验说道：“我们一直在做的最重要的事情就是：最初一公里。我们希望服务的是创新药企设立最初的一段时间，围绕企业对场地、政策、资源的需求，帮助他们快速成长”。易诺青则表示中国医药产业创新的关键环节是临床研究。临床试验是验证药物在人体内安全性和有效性的唯一方法，也是新药研发过程中资金和时间投入最多的环节。因此，要打造具备国际竞争力的国家生命科学创新体系，要大力发展研究型医院。投资机构在国家生命科学创新体系建设中发挥着催化器、连接器、加速器的作用。高瓴以长期价值投资为媒介，将科技创新与产业发展连接起来，促进创新链和产业链精准对接，助力科技创新成果转化落地。李梦涓表示，目前医药行业在人才数量上有很大的缺口，但对整个行业来讲，最主要的是如何打造一个更健康的、更可持续的人才生态圈。“我们观察到整个行业的流动率非常高。过去五年，药企尤其新药研发领域的人才流动平均都是在20%以上。人才流动本身没有问题，但具体去看，人才是不是在理性跳槽，企业是不是在做良性的人才竞争？还是需要大家的聚力合作，从而帮助整个行业进行升级。”此外，李梦涓认为，从科学家到企业家的转型，也是目前产业界需要解决的下一个人才问题，“把我们的有着很高的科学知识和经验的专才，重新塑造转化成具有领导力和综合解决问题能力的科学企业家，这也是我们医药研发能力建设的核心要务之一。”
