首个低级别尿路上皮癌新药问世，Jelmyto开创新疗法

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近日，FDA首次批准了一种罕见的膀胱癌治疗方法-丝裂霉素凝胶（Jelmyto），用于低级别上尿路尿路上皮癌（UTUC）。

低级别尿路上皮癌

(UTUC)侵袭性较小，很少从肾脏或输尿管扩散，但是局部复发风险很高。治疗目标集中在「预防复发和保护尿路」。许多患者以前需要接受根治性手术治疗，意味着完全切除受累的肾脏、输尿管和膀胱袖口。

理查德·帕兹杜尔（Richard Pazdur）医生说: “Jelmyto是专门针对低度UTUC患者的首个批准药物疗法，为某些可能需要进行肾结直肠切除术的患者提供了一种替代手术的治疗选择。”

当初步的临床证据表明该药物有实质性改善时，FDA就授予该申请“ 优先审查和突破性疗法”称号，还被加入“ 快速通道”审核，获得了“ 孤儿药”称号。

临床研究

批准的主要依据来自于一项纳入71名低级UTUC 患者的试验。这些患者从未接受过治疗，也没有复发性低度非侵入性UTUC，且至少有一个可测量的乳头状瘤（一种形状像小蘑菇的肿瘤，其茎附着在器官的内壁上）。患者每周一次接受丝裂霉素凝胶治疗，持续6周。完全缓解（定义为乳头状肿瘤完全消失）的患者，每月继续治疗11个月。

初步分析显示，六次丝裂霉素滴注后，71名患者中的41名（58％）达到完全缓解。41名患者中有19名（46％）的完整应答持续至12个周。

与治疗相关的常见副作用包括输尿管阻塞，胁腹痛，尿路感染，血尿，肾功能不全，疲劳，恶心，腹痛，排尿困难和呕吐。

怀孕中的妇女不应服用Jelmyto，因为它可能对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。FDA建议医疗保健专业人士需要告知育龄女性在Jelmyto治疗期间以及最后一次服药后六个月内使用有效的避孕方法。同样男性患者也应在用杰尔米托治疗期间以及最后一次服药后三个月内使用有效的避孕方法。

  参考资料

[1]编译自MEDPAGETODAY官网.