Pralsetinib (blul -667,普雷西替尼)的一项新药申请已提交FDA,申请批准其用于治疗晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)和RET融合阳性甲状腺癌患者。
Pralsetinib(普雷西替尼)在满足RET基因改变的癌症患者的医疗需求方面具有广泛的潜力,即便这些患者的肿瘤有已知的疾病驱动因素,但是他们传统上并没有受益于靶向治疗。
Pralsetinib(普雷西替尼),一种RET融合和突变的研究抑制剂,最近在一项1/2期ARROW研究(NCT03037385)中表现出对RET融合阳性MTC(甲状腺髓样癌)患者的希望。MTC(甲状腺髓样癌)组:未接受治疗的患者,客观缓解率(ORR)可达74%,先前接受治疗的患者,客观缓解率(ORR)达到了60%。RET融合阳性甲状腺癌组:疾病控制率(DCR)为100%。一位66岁的分化型甲状腺癌男性患者接受pralsetinib(普雷西替尼)治疗效果良好。他实现了持续18个月的深度且持久的部分反应,并且目标病灶缩小94%。
总体而言,pralsetinib(普雷西替尼)在RET融合阳性的甲状腺癌和多种实体肿瘤中均表现出抗肿瘤活性,且患者耐受性良好。ARROW研究正在进行中,正在积极招募患者。不仅如此,2020年5月,FDA 接受pralsetinib(普雷西替尼)用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌的申请,并获得优先审评。欧洲药品管理局(European Medicines Agency)也正在验证该申请。FDA对肺癌适应症的目标行动日期是2020年11月23日。1. Blueprint Medicines announces submission of New Drug Application to FDA for pralsetinib for the treatment of advanced ret mutant and ret fusion-positive thyroid cancers. News release. Blueprint Medicines, Inc. July 1, 2020. Accessed July 1, 2020. https://bit.ly/2NJXn4z