2021年最受期待的10种新药发布！癌症、银屑病等患者福音来了
（健康时报记者 李超然）当地时间2月22日，根据2026年的全球销售预测，医药网站Fierce Pharma对2021年最受期待的新药进行了排名。
这些新药的适应症涵盖阿尔茨海默病、银屑病、癌症等，Fierce Pharma预测，尽管这些药物现在还存在一些争议，但未来，他们的市场将是惊人的。
1、Aducanumab（阿杜那单抗）
公司：渤健/卫材
适应症：阿尔茨海默病
预计2026年销售额：48亿美元
2019年10月22日，美国药企渤健公司（Biogen）与合作伙伴日本卫材（Eisai）宣布，重启阿尔茨海默症治疗药物阿杜卡单抗的研发，并拟于2020年初向美国FDA提交上市申请。
2019年3月，上述两家公司曾宣布研发因临床试验数据不佳终止。8个月后，渤健坚称分析数据“不正确”。该公司认为，这是基于一个较小的数据集，接受大剂量aducanumab治疗的患者较少。额外的数据确实显示，该药物减少了患者临床功能下降，因此渤健决定申请上市批准。
2020年11月6日，FDA专家评审了Biogen提交的报告：通过随机双盲对照临床试验证明治疗阿兹海默病/痴呆症的单抗药aducanumab足够安全有效。
2、NVX-CoV2373
公司：诺瓦瓦克斯（Novavax）
适应症：新冠病毒疫苗
预计2026年销售额：27.3亿美元
在今年一月下旬，Novavax研发的疫苗在英国3期临床试验中报告了有效率达89%，在南非的2B期试验中有60%的疗效，在后一研究中超过90%的患者感染了当地出现的似乎更具毒性的B.1.351菌株。Novavax是第一家拥有关于新出现的变异病毒重要试验数据的疫苗制造商，其临床数据增加了越来越多的证据，证明现有COVID-19疫苗对B.1.351可能不那么有效。
Novavax已于1月初开始研究针对新出现菌株的研发工作。虽然Novavax正在美国进行的试验预计不会在3、4月发布数据，但正在与FDA商谈基于其英国试验数据评估疫苗的可能性，但目前还没有明确的答案。
3、Efgartigimod
公司：Argenx
适应症：IgG介导的自身免疫性疾病
预计2026年销售额：25亿美元
Argenx最近向美国FDA提交了Efgartigimod治疗全身型重症肌无力（gMG）的申请，并预计今年将向日本和欧盟的监管机构提交同样的申请。
在3期试验Adapt中显示，efgartigimod可以通过改善比安慰剂更大比例患者的症状来治疗MG。在乙酰胆碱受体（AChR）抗体检测阳性的试验患者中，67.7%服用Efgartigmod的患者对重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分应答，而安慰剂组患者应答比例仅29.7%。至于治疗反应的持续时间，56.8%对Efgartigmod至少有8周的反应，34.1%的患者至少有12周的反应。
Argenx和竞争对手一样，正在探索广泛的自身免疫适应症，包括原发性免疫性血小板减少症、寻常性天疱疮和叶状天疱疮、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病、温热性自身免疫性溶血性贫血、甲状腺眼病等。
4、Bardoxolonemethyl
公司：Reata Pharmaceuticals
适应症：慢性肾脏病
预计2026年销售额：25亿美元
2014年，Reata将Bardoxolne methyl推向了新适应症肺动脉高压（PAH）的2期试验。它还开始在两种类型的遗传性肾病中试验该药物：阿尔波特综合征和常染色体显性多囊肾病。
2019年末，Reata发布了3期试验积极数据，显示接受Bardoxolne methyl治疗因阿尔波特综合征导致慢性肾病患者在48周后肾功能有所改善，停药4周后持续好转。
5、Deucravacitinib
公司：百时美施贵宝（BMS）
适应症：银屑病等炎症性疾病
预计2026年销售额：22.1亿美元
2020年11月BMS称，在一项针对中度至重度斑块型银屑病患者的3期试验中，TYK2抑制剂Deucravacitinib的疗效超过了Otezla。与后者相比，服用这种新药的病人皮肤状况改善得更好。本月早些时候，在第二次类似的3期研究中，Deucravacitinib的疗效再次击败了Otezla。
在该药物的2期试验中，每天两次服用3毫克Deucravacitinib患者在第12周银屑病面积和严重程度指数评分至少减少75%的患者百分比达到69%。
试验的结果支持了美国FDA在2014年批准该药物。而deucravacitinib的3期临床试验中得到相应的数据验证，那就意味着对PDE4抑制剂Otezla的竞争将更加激烈。
6、Inclisiran
公司：诺华
适应症：高胆固醇血症
预计2026年销售额：20.1亿美元
诺华新收购的药物Incisiran原计划在2020年底前获得美国FDA批准，但去年12月，FDA的回复有些出人意料：对该PCSK9药物用于高胆固醇患者表示担忧。
不过，Inclisiran今年获批的命运仍不明朗。更好的治疗依从性可能是Inclisiran的一大卖点。在该药物的Orion临床项目中显示，不同亚组患者的LDL-C水平降低了48%-52%。这种疗效通常被认为与现有的两种PCSK9抗体（安进Repatha和赛诺菲/再生元的Praluent）相当。但这两种药品是每两到四周由患者自行给药一次，而Inclisiran是由专业医护人员在两次初始剂量后每六个月注射一次。
7、SRP-9001
公司：Sarepta Therapeutics
适应症：杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）
预计2026年销售额：18.8亿美元
Sarepta已经有两种上市的DMD药物：Exondys 51和Vyondys 53，用于特定的患者亚群。但这两种药物的批准此前引起了人们的关注，因为它们是基于单臂试验中的替代终点。Sarepta希望通过基因治疗SRP-9001改变这种状况，但2期试验数据来看，未来的路会很艰难。
Sarepta以安慰剂对照的方式设计了SRP-9001的2期试验，除了微肌营养不良蛋白的表达较基线水平有所改善外，它还将称为北极星动态评估（NSAA）的17点运动功能量表的变化作为其共同的主要终点。
然而一月份数据显示，该基因疗法失败了。但在接受SRP-9001治疗的儿童中，研究人员记录到48周时NSAA平均比基线水平提高1.7分，而安慰剂组提高0.9分。这一差异太小，无法跨越统计显著性界限。Sarepta指出，在基线检查时，患者的健康状况不平衡是导致失败的原因。
8、Adagrasib
公司：Mirati Therapeutics
适应症：KRAS G12C突变阳性癌症
预计2026年销售额：17.4亿美元
KRAS曾经被认为是不可治愈的癌症靶标，但首个治疗药物可能很快获得FDA批准。
安进Sotorasib（AMG 510）有望成为第一个药物，该公司在2020年12月申请其药物用于接受过治疗的KRAS G12C突变非小细胞肺癌患者。但Mirati Therapeutics的Adagrasib紧随其后。
根据最近在世界肺癌会议上发表的CodeBreak 100试验的最新结果，安进Sotorasib在37%的KRAS G12C突变的NSCLC患者中引发反应，反应持续时间中位数为10个月，37%的总有效率，但仍低于Adagrasib（MRTX849）在其正在进行的1/2期Krystal-1试验中得到的45%总有效率。
今年，Mirati可能会报告1/1b期Adagrasib与默沙东PD-1阻断剂Keytruda联合一线治疗非小细胞肺癌的数据，以及与礼来EGFR抑制剂Erbitux联合二线治疗结直肠癌的数据。
9、Bempegaldesleukin
公司：Nektar Therapeutics
适应症：黑色素瘤、肾细胞癌等癌症
预计2026年销售额：17.2亿美元
候选药Bempegaldesleukin是一种CD122靶向的IL-2通路激动剂，简称bempeg，目前正在与BMS的Opdivo联合进行四个3期试验，包括转移性黑色素瘤、肾癌、肌肉浸润性膀胱癌和术后黑色素瘤。
到目前为止，该公司已经看到了有希望的数据。11月，Nektar报告说，20名转移性黑色素瘤患者中有90%（18人）对bempeg-Opdivo联合疗法有反应。根据常用的RECIST指标，患者的靶病变大小减少了100%。研究中77%的患者在2年后还活着。
10、Bimekizumab
公司：优时比（UCB）
适应症：银屑病
预计2026年销售额：16.3亿美元
2020年6月在美国皮肤病学会发表的研究显示，85%的Bimekizumab患者在16周时银屑病症状的面积和严重程度减少了90%或更多。59%的患者出现完全皮肤清除（PASI100）。在同一时间内，Stelara则只帮助一半的患者达到PASI90，21%的患者达到PASI100。7月，UCB宣布，Bimekizumab在第16周和第48周的PASI100方面表现出优于secukinumab。
但目前，美国FDA和欧洲EMA已经接受了Bimekizumab生物制剂许可证申请（BLA），用于治疗中重度斑块型银屑病患者。正在进行的3期临床试验中正在评估该药物治疗其他疾病，包括银屑病性关节炎、强直性脊柱炎、非放射轴性脊柱炎和化脓性汗腺炎。