一周药闻|本周药物审批动态汇总

本周肿瘤治疗领域有许多突破性进展，FDA、欧洲药品管理局（EMA）、国家药品监督管理局（NMPA）均批准了一些药物的新适应症。接下来，就让小编为您盘点下这些药物！

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EMA批准西米普利单抗用于PD-L1+ NSCLC、基底细胞癌的治疗

2021年6月26日，EMA批准西米普利单抗cemiplimab用于治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，其至少50%的肿瘤细胞为PD-L1表达且无EGFR、ALK或ROS1突变，且不符合化疗的条件，该适应症也适用于对刺猬通路抑制剂进展或不耐受的局部晚期或转移性基底细胞癌 (BCC) 患者。

晚期 NSCLC 的批准是基于国际Ⅲ期EMPOWER-Lung1试验结果，在实验中一线药物cemiplimab导致死亡风险与化疗相比降低了32%（HR，0.68；95% CI，0.53-0.87;P=0.0022）。

BCC的适应症得到了其第 2 阶段数据的支持，客观缓解率（ORR）为32%（95% CI，22%-43%）其中包括26%的部分缓解率（PR）；6%的完全缓解率(CR) 。

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国家药品监督管理局批准了PD-1抑制剂信迪利单抗又一新适应症

2021年6月28日，信达生物制药宣布国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准PD-1抑制剂达伯舒（信迪利单抗注射液）联合达攸同（贝伐珠单抗注射液）用于既往未接受过系统治疗的不可切除或转移性肝细胞癌的一线治疗。这是达伯舒（信迪利单抗注射液）获批的第四项适应症，也是全球首个获批的用于肝癌患者一线治疗的PD-1免疫联合疗法。

此次适应症获批是基于一项随机、开放、III期对照临床研究（ORIENT-32）RIENT-32，此研究是一项比较达伯舒（信迪利单抗注射液）联合达攸同（贝伐珠单抗注射液）与索拉非尼在晚期肝癌一线治疗中的疗效和安全性。

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奥布替尼被FDA授予孤儿药后再获突破性疗法认定

2021年6月29日，FDA授予奥布替尼（orelabrutinib）(ICP-022)突破性疗法认定，用于治疗复发和难治性套细胞淋巴瘤 (MCL) 患者。

该项认定数据是由2个阶段组成。在第一阶段，研究人员评估了在复发和难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者中以 150 mg 的剂量口服 BTK 抑制剂的安全性和耐受性。在研究的第二阶段，研究人员检查了以相同剂量（n = 80）给予orelabrutinib的临床益处。80 名复发/难治性CLL患者被纳入试验；在这些患者中，70 名患有 CLL，10 名患者患有SLL。数据截止日期 为2019 年 5 月 31 日，一半患者（n = 40）完成了6个治疗周期。在中位随访 6.3 个月（0.4-13.7）中，78 名患者被确定为可评估反应。结果表明，orelabrutinib的客观缓解率（ORR）为88.5%（n = 69），其中1名患者达到完全缓解（CR），39 名经历部分缓解（ PR），29 名报告 PR-L。此外，7.7% 的患者疾病稳定。中位缓解持续时间（DoR）尚未达到，6 个月DoR 率为89.8%。使用BTK抑制剂实现的疾病控制率(DCR)为96.2%。

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FDA批准了帕博利珠单抗+化疗用于特定食管癌或 HER2阳性胃癌和 GEJ 腺癌

2021 年 6 月29日欧盟委员会已批准帕博利珠单抗pabolizhu（Keytruda，K药）联合铂类和氟嘧啶类化疗药物用于一线治疗局部晚期不可切除或转移性食管癌或 HER2 阴性胃食管交界处（GEJ）腺癌患者，其肿瘤表达 PD- L1（综合阳性评分 [CPS] ≥10）。

根据KEYNOTE-590 试验 (NCT03189719)3 期的数据结果。患者均患有局部晚期不可切除或转移性食管癌、食管鳞状细胞癌 (ESCC) 或晚期/转移性食管胃交界处 (EGJ) Siewert 1 型腺癌。且患者接受过相关治疗，ECOG 体能状态为 0 或 1，并且符合 RECIST v1.1 标准的可测量疾病。

在总体患者人群（n = 749）中，与单独使用 5-FU/顺铂相比，K药组合可将死亡风险降低 27%（HR，0.73；95% CI，0.62-0.86；P<0.0001）；它还使疾病进展（PD）或死亡风险降低了 35%（HR，0.65；95% CI，0.55-0.76；P<0.0001）。研究组和对照组的中位总生存期（OS）分别为 12.4 个月（95% CI，10.5-14.0）和 9.8 个月（95% CI，8.8-10.8），中位无进展生存期（PFS）为 6.3 个月（95% CI，6.2- 6.9) 和 5.8 个月（95% CI，5.0-6.0）。

此外，在对肿瘤具有 PD-L1 表达且阳性联合分数（CPS）为10 或更高（n = 383）的患者的预先指定分析中，派姆单抗加 5-FU/顺铂导致死亡风险降低 38%（HR、 0.62；95% CI，0.49-0.78；P<0.0001）和疾病进展或死亡风险降低 49%（HR，0.51；95% CI，0.41-0.65；P<0.0001）与单独化疗相比。在该子集中，研究组和对照组的中位OS分别为13.5 个月（95% CI，11.1-15.6）和9.4 个月（95% CI，8.0-10.7），中位PFS为7.5 个月（95% CI，6.2-8.2）和 5.5 个月（95% CI，4.3-6.0）。

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国家药品监督管理局正式纳入维迪西妥单抗为突破性治疗品种

2021年6月29日，国家药品监督管理局（NMPA）将中国首个原创ADC药物维迪西妥单抗（“注射用重组人源化抗HER2单抗-MMAE偶联剂”）正式纳入突破性治疗品种，该药物的适应症为既往接受过曲妥珠单抗和紫杉类药物治疗的HER2阳性且存在肝转移的晚期乳腺癌患者。

此次维迪西妥单抗被CDE纳入突破性治疗品种，是基于一项由中国医学科学院肿瘤医院徐兵河教授牵头、王佳玉教授负责的“随机、对照、多中心评价注射用重组人源化抗HER2单抗-MMAE偶联剂治疗HER2阳性局部晚期或转移性乳腺癌有效性和安全性的II期临床研究”，试验组接受维迪西妥单抗（2.0mg/kg，Q2W）治疗，对照组接受拉帕替尼联合卡培他滨治疗。维迪西妥单抗相比拉帕替尼联合卡培他滨显示出了较高的有效率（63.2% vs 39.5%），同时也显示出良好的生存获益，中位无进展生存期达1年以上（12.5个月vs 5.6个月）。良好的数据填补了中国HER2阳性存在肝转移的晚期乳腺癌ADC药物治疗数据的空白。

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EMA批准了纳武利尤单抗+伊匹木单抗用于dMMR 或 MSI-H 转移性结直肠癌

2021 年 6 月 30 日欧盟委员会已批准纳武利尤单抗（Nivolumab ，Opdivo，O药) 加伊匹木单抗（Ipilimumab，Yervoy，Y药) 的组合用于患有错配修复缺陷 (dMMR) 或微卫星不稳定性高 (MSI-H) 转移性结直肠癌 (mCRC) 的成年患者联合化疗。

患者需要根据当地实验室的组织学确认dMMR/MSI-H状态下的转移性或复发性CRC。值得注意的是，患者均未接受过相关的治疗。

研究参与者每 3 周接受 3 mg/kg O药加1 mg/kg Y药的治疗，然后每 2 周接受 3 mg/kgO药治疗，直至疾病进展、死亡或无法耐受的毒性。参加试验的患者的中位年龄为 66 岁（21-85 岁）。56% 的患者的 ECOG 体能状态为0；62% 的患者在诊断时为 I 至 III 期疾病；58% 的患者肿瘤 PD-L1 表达低于1%；18% 的患者患有林奇综合征。关于突变状态，29% 的肿瘤是BRAF/KRAS野生型突变；38% 有BRAF突变；22% 有KRAS突变；11%是未知状态。在中位随访19.9个月（15.1-24.6）时，O药+Y药的疾病控制率（DCR）为 78%（95% CI，63%-89%）和84%（95% CI，71%- 94%)，中位反应时间分别为 1.6 个月（1.2-16.3）和 2.6 个月（1.2-13.8）。双重免疫疗法的中位缓解持续时间（DoR）尚未达到。值得注意的是，84%的可评估患者的肿瘤负荷较基线有所减少。该组合尚未达到中位 无进展生存期（PFS）。双药组的12个月 PFS 率为77%（95% CI，62%-87%）；15 个月 PFS 率为 75%（95% CI，59%-85%）。中位 总生存期（OS）也未达到，但 12 个月和 15 个月的比率均为 84%（95% CI，70%-92%）。当按亚组细分时，65 岁以下者 (68%；n = 15/22) 的客观缓解率（ORR）高于65岁或以上者 (61%；n = 14/23)。

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FDA 批准 Rylaze 用于急性淋巴细胞白血病和淋巴细胞淋巴瘤

2021年7月1日，FDA 已批准天冬酰胺酶 erwinia chrysanthemi (recombinant)-rywn (Rylaze) 作为化疗方案的一部分，用于治疗对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶产品过敏的急性淋巴细胞白血病 (ALL) 和淋巴细胞淋巴瘤的儿童和成人患者。

对102例患者，他们均是E大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏或这种酶失活进行了研究，Rylaze 治疗的中位疗程为 3 个疗程（1-14 个），38% 的患者至少接受了 4 个疗程。结果显示其中94%的患者重现了天冬酰胺酶目标水平的活性。

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FDA 批准FoundationOne CDx用于Brigatinib治疗NSCLC的伴随诊断

2021年7月2日，FDA 批准了 FoundationOne CDx 用作Brigatinib 在治疗ALK突变的非小细胞肺癌（NSCLC）中的伴随诊断。Brigatinib早已被批准用于治疗ALK阳性、转移性非小细胞肺癌 (NSCLC)。

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