CPX-351(Vyxeos)是阿糖胞苷(cytarabine)和柔红霉素(daunorubicin)的双药脂质体封装,一项三期临床试验的最终结果显示,CPX-351可以促进新确诊高危或继发性急性髓系白血病(AML)老年患者的长期缓解,提高其生存率。 作为美国临床肿瘤学会(ASCO)虚拟科学项目的一部分,佛罗里达州坦帕市莫菲特癌症研究中心的Jeffrey E. Lancet博士,展示了一组对比CPX-351方案与传统7+3方案(阿糖胞苷和柔红霉素)的5年最终数据,涉及300多名新确诊为高危或继发性AML的老年患者(年龄60-75岁)。CPX-351组和7+3组的早期死亡率在第30天分别为6%和11%,在第60天分别为14%和21%。Lancet博士报告里提到,5年最终随访结果的中位随访时间超过60个月,并且与7+3组(155名患者)相比,CPX-351组(153名患者)保持了先前在试验中观察到的中位总生存率的提高。CPX-351组中35%的患者和7+3组25%的患者接受了异基因造血干细胞移植。CPX-351组患者移植后的中位总生存期没有达到,而接受7+3方案治疗的患者的中位总生存期为10.3个月。在5年随访结果中,48%的CPX-351组患者和33%的7+3组患者实现了缓解(完全缓解或中性粒细胞或血小板不完全恢复的完全缓解)。此外,在所有获得缓解的患者中,CPX-351组的中位总生存期比7+3组长,并且CPX-351组的卡普兰-梅尔(Kaplan-Meier)3年和5年预估生存率都比7+3组高。在5年的随访中,81%的CPX-351组患者和93%的7+3组患者死亡,每组患者的死因相似。根据Lancet博士的说法,进行性白血病是两种治疗方法中最常见的主要死亡原因。“这项三期临床试验的5年最终随访结果支持了先前的证据,即CPX-351可以实现或帮助实现新确诊的高危或继发性AML老年患者的长期缓解,提高其生存率。”Lancet博士总结道。CPX-351(Vyxeos)已被美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药物管理局(EMA)批准用于治疗新确诊的治疗相关性急性髓系白血病(AML)或伴有骨髓增生异常综合征的AML成年患者。这项研究由爵士药业公司资助。Lancet博士透露,他在Agios制药、第一三共株式会社、爵士药业和辉瑞制药担任顾问。参考文献:https://www.mdedge.com/hematology-oncology/article/224540/aml/combo-drug-improves-survival-older-patients-high-risk?channel=238