降胆固醇药物Leqvio(inclisiran)获欧盟CHMP推荐

2020年10月16日,到2020年-诺华公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已经发表积极意见,建议批准Leqvio (inclisiran)治疗原发性高胆固醇血症(杂合子家族性和非家族性)或混合型血脂异常成人患者。

动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD )

动脉粥样硬化是指随着时间的推移脂质的积累,主要是动脉内壁的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。意外的动脉粥样硬化斑块破裂会导致动脉粥样硬化性心血管事件,例如心脏病发作或中风15,16。ASCVD占所有心血管疾病死亡的85%以上。ASCVD是欧盟的首要死因,在美国的负担超过其他任何慢性病。

Inclisiran是一种siRNA疗法,具有新的作用机制,可为患有动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD),以及伴有ASCVD风险当量,杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)患者提供有效且持续的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。

如果获得批准,inclisiran(KJX839)将是第一个也是唯一使用小分子干扰RNA(siRNA机制)降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的疗法,这可能有助于改善ASCVD患者的预后。inclisiran每年两次服用,能有效且持续地降低LDL-C,可作为他汀类药物的补充。

柏林Charité心血管疾病中心主任Ulf Landmesser教授说:“这种研究药物可能会显著改变高LDL-C的治疗水平。许多患者努力将其LDL-C维持在推荐水平,长期暴露于高LDL-C是ASCVD 的主要与原因。Inclisiran的独特作用机制可有效且持续地降低LDL-C。

诺华公司全球药物研发负责人兼首席医学官约翰·蔡说:“降低LDL-C仍然是一个主要的公共健康问题,尽管有现行的标准治疗方法,欧洲80%的高危患者仍未达到指南推荐的LDL-C目标。这些患者仍然有ASCVD事件的风险,例如中风或心脏病发作。CHMP积极意见是我们通过这种转化疗法重新构想医学的重要一步,它有可能给目前无法实现其LDL-C目标的欧洲数百万人带来新希望。”

这种CHMP意见是基于ORION临床研究计划(包括III期临床试验)得出的结果,该试验涉及3,600多名患者,采用最大耐受他汀类药物剂量,评估了inclisiran 的安全性,有效性和耐受性。

对于患有ASCVD,ASCVD风险等效和/或HeFH的成年人,Inclisiran在初始剂量后,与安慰剂相比,每年两次接受inclisiran皮下注射,将LDL-C水平有效持续降低高达52%(P <0.0001)。此外,使用inclisiran后,LDL-C降低持续了17个月,其安全性和耐受性与安慰剂相似。

参考资料

[1]Novartis receives positive CHMP opinion for Leqvio®* (inclisiran), a potential first-in-class siRNA for the treatment of high cholesterol

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