shRNA干扰AAV载体是什么？

AAV重组载体构建完成后与辅助质粒一起转染进入包装细胞。在包装细胞中，位于两个反向重复序列（ITRs）之间的DNA片段与辅助质粒表达的病毒蛋白进一步包装成病毒颗粒。当病毒转导宿主细胞时，两个ITR之间的外源DNA及病毒基因组一起进入细胞，线性双链DNA基因组以游离DNA的形式存在于细胞核中。由人类U6启动子驱动表达的shRNA将会导致靶基因mRNA的降解。在大多数情况下，可以在生物安全1级（BSL1）设施中处理AAV。AAV是复制缺陷型的、不会引起炎症反应和引发人类疾病。人们已从自然界中鉴定出许多AAV病毒株，根据病毒表面衣壳蛋白的不同抗原将它们分成不同的血清型。不同血清型的病毒具有不同的组织亲和性（即感染组织特异性）。当我们的AAV载体使用不同的衣壳蛋白包装病毒时，则会赋予病毒不同的血清型。下表列出了不同的AAV血清型及对应的组织亲和性。血清型组织亲和性AAV1SM, CNS, lung, retina, pancreas, heart, liverAAV2SM, CNS, liver, kidney, retinaAAV3SMAAV4CNS, retina, lung, kidneyAAV5SM, CNS, lung, retinaAAV6SM, heart, lung, adipose, liverAAV7SM, retina, CNS, liverAAV8SM, CNS, retina, liver, pancreas, heart, kidney, adiposeAAV9SM, lung, liver, heart, pancreas, CNS, retina, testes, kidneyAAVrh10SM, lung, liver, heart, pancreas, CNS, retina, kidney