［首藏作品］（5661）这家生物药企靠创新擦亮“招牌”

生产的具有自主知识产权的抗癌药被纳入医保这家生物药企靠创新擦亮“招牌”本报记者 马爱平我们在中国上海、苏州和美国马里兰、旧金山设立了4个研发中心，形成了全球一体化研发体系。为不断提升肿瘤免疫疗法的疗效，让更多患者能够受益于创新疗法，我们还与国内外20多家创新药企开展了联合疗法的研究合作。李宁君实生物首席执行官近年来，免疫疗法特别是PD-1/PD-L1免疫抑制剂作为一种新型的抗癌疗法受到关注。PD-1是免疫T细胞上的一种蛋白，PD-L1是肿瘤细胞上的一种蛋白，这两种蛋白会相互结合，让免疫系统将肿瘤细胞误认为是“自己人”，从而不会主动攻击肿瘤细胞。PD-1/PD-L1免疫抑制剂则可以阻断它们的结合，唤醒T细胞对肿瘤细胞的杀伤力。近日，在国家医保目录谈判中，3种PD-1/PD-L1类抗肿瘤药物成功被纳入医保，它们分别是百济神州的替雷利珠单抗、江苏恒瑞的卡瑞利珠单抗和君实生物的特瑞普利单抗。“能够进入最后一轮国家医保谈判，代表产品的临床价值如疗效、安全性等都已通过了前期审核，而最后能够谈判成功进入新版目录，更多取决于企业和医保局就药物的定价达成共识。”君实生物首席执行官李宁博士在1月24日接受科技日报记者采访时表示。做真正意义上的源头创新特瑞普利单抗是君实生物自主研发、具备完全自主知识产权的抗PD-1单抗创新药。这样的创新药是如何研制出来的呢？李宁说：“数以千计的候选物在层层筛选和验证中‘过五关，斩六将’，从体外筛选到体外系统结合阻断，再到在肿瘤疾病模型上进行的体内功能性筛选，最终成就了具有独特治疗优势、高亲和力和强劲诱导内吞特点的创新药物——特瑞普利单抗。”除了瑞普利单抗外，截至目前，君实生物的研发管线上共有29个产品，包含单抗、双抗、抗体药物偶联物、小分子药物等多种类型，覆盖肿瘤、代谢类疾病、自身免疫疾病、神经系统疾病、感染性疾病等治疗领域，分别处于已上市销售到早期探索发现的不同研发阶段。“对生物制药公司来说，有能力进行药物前期开发的新靶点发现和验证，意味着更高的药物研究水平，更广泛的疾病领域覆盖范围，是真正意义上的源头创新。”李宁说。多个研发中心形成全球化体系记者了解到，君实生物拥有蛋白质工程核心平台技术，身处国际大分子药物研发前沿，并成为了第一批在海外建立研发基地的中国公司。1月22日，君实生物宣布，由其自主研发的特瑞普利单抗注射液联合阿昔替尼治疗黏膜黑色素瘤获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的快速通道资格。同时，特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗黏膜黑色素瘤患者的临床试验申请获得FDA批准，同意直接开展Ⅲ期人体临床研究。这将显著地加速特瑞普利单抗在美国的研发及上市进程。“我们在中国上海、苏州和美国马里兰、旧金山设立了4个研发中心，形成全球一体化的研发体系，由美国实验室对初步高通量抗体进行筛选、人源化、选择和优化，以及新靶点的筛选、抗体候选物的评估和选择，中国实验室负责后续的研发支持工作，实现高效、经济的可持续研发。”李宁说。他透露：“为了不断提升肿瘤免疫疗法的疗效，让更多患者能够受益于创新疗法，我们也与国内外20多家创新药企开展了联合疗法的研究合作。”相关链接让抗癌药价 从“吃不起”到“能承受”“作为本土创新生物药企，我们希望为中国乃至全球患者提供效果更好、价格更低的治疗选择。”李宁说，“为了特瑞普利单抗可以进入医保目录，我们前期做了很多工作，包括专家团队在谈判前根据药物经济学、临床价值评估、成本测算以及进医保后的量价效应等进行讨论，制定合理的产品价格区间，并且在谈判过程中拿出我们最大的诚意。”特瑞普利单抗是国内首个上市的国产抗PD-1单抗，其定价将直接影响到后续获批的同类产品，具有标杆意义。它的上市将PD-1药物的价格从普通人“吃不起”的30万元/年，直接降到了10万元/年左右。（《科技日报》2021年1月27日第 6  版。）