首个CD123靶向疗法！美纳里尼Elzonris欧盟获批：治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)!

来源：本站原创 2021-01-27 16:34

2021年01月27日/生物谷BIOON/--美纳里尼集团（The Menarini Group）是一家私人持有的意大利制药和诊断公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Elzonris（tagraxofusp），作为一种附加疗法，用于一线治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿（BPDCN）成人患者。BPDCN是一种预后非常差的血液系统恶性肿瘤。该批准基于在既往未接受治疗（初治）和既往已接受治疗（经治）的BPDCN患者中开展的有史以来最大规模的前瞻性临床试验。值得一提的是，Elzonris是欧洲批准的第一个也是唯一一个治疗BPDCN的药物，也是欧洲批准的第一个CD123靶向疗法。之前，Elzonris在欧洲已被授予孤儿药，该药的批准上市，将解决该领域的高度未满足医疗需求。BPDCN是一种罕见的侵袭性恶性肿瘤，此前在欧盟没有批准的治疗方案。美纳里尼集团首席执行官Elcin Barker Ergun表示：“此次批准，对欧洲的BPDCN患者来说是一个重要的里程碑，这些患者将首次有机会从Elzonris治疗中获益。该药的批准，将使BPDCN的治疗发生重大改变，因为它为临床医生提供了一种有针对性的疗法来帮助患者。我们正努力在尽可能短的时间内在欧洲推出Elzonris。”

Elzonris是一款针对CD123的靶向疗法，由Stemline Therapeutics在美国首次商业化推出，该公司现隶属于美纳里尼集团。根据收购条款，Stemline股东获得了一项不可交易或有价值权（CVR），在欧盟委员会批准后，在任一欧盟5国完成首次Elzonris销售后，每位股东可获得每股1.00美元的现金。Elzonris于2018年12月获得美国FDA批准，用于治疗2岁及以上的BPDCN儿童和成人患者，包括既往未接受治疗（初治）和既往已接受治疗（经治）的BPDNC患者。值得一提的是，此次批准，使Elzonris成为首个获批治疗BPDCN的药物，同时也是首个获得批准的CD123靶向药物。

Elzonris（tagraxofusp）的作用机制（图片来源，Stemline公司网站）BPDCN是一种侵袭性、罕见性血液系统恶性肿瘤，预后不佳，这是一个医疗需求未满足的治疗领域。BPDCN的特征可能与某些疾病相似，也可能被误诊为某些疾病，包括急性髓性白血病（AML）、非霍奇金淋巴瘤（NHL）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、骨髓增生异常综合症、慢性粒细胞性白血病（CML）以及其他具有皮肤表现的恶性肿瘤。BPDCN通常存在于骨髓和/或皮肤，也可能涉及淋巴结和内脏。BPDCN的诊断基于CD123、CD4、CD56的免疫诊断三联体。CD123（IL-3R）是识别BPDCN的一个关键标志物，并且是各种癌症治疗研究中的一个迅速出现的靶点。Elzonris是一种CD123导向的细胞毒素，专门针对CD123靶点设计，该药由人IL-3与截短的白喉毒素（DT）进行重组融合而成，IL-3结构域能够将细胞毒性DT片段引导至表达CD123的肿瘤细胞。在被肿瘤细胞内化后，Elzonris能够不可逆地抑制蛋白质合成并诱导靶细胞凋亡。目前，Elzonris也正在其他临床试验中进行评估，治疗其他CD123阳性适应症，包括：慢性骨髓单核细胞性白血病（CMML）、骨髓纤维化（MF）及其他计划的适应症。（生物谷Bioon.com）原文出处：Menarini Receives European Commissionapproval of ELZONRIS (tagraxofusp), for the Treatment of Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm (BPDCN)