肿瘤药审评不光是看OS,鼓励创新要包容更多不确定性……杨志敏部长在CSCO上透露了这些 2024-07-29 14:27:45 在第22届全国临床肿瘤学大会暨2019年CSCO学术年会的开幕式中,李进教授在《中国抗肿瘤药物的创新之路》演讲中表示,中国的NMPA理应比FDA更开发,用制度创新杀出一条血路,引领中国制药创新。就在同一天的下午,药品审评中心(CDE)化药临床一部的负责人杨志敏部长做了《从量变到质变的飞跃--2020中国抗肿瘤创新药的升级之路》的报告,再次谈到了中国抗肿瘤创新药应该走怎样的路,怎么利用中国的特色解决解决中国患者的问题。释放明确的监管信号——引领创新从理论上讲,监管都是事后的,因为药品开发工作首先都是通过研究者的研究、科学家的努力、药企的工作最后才能走到监管这一步。杨志敏承认,从创新的角度来说,监管部门该担当的时候必须担当,不能说随它混乱发展,因此审评机构需要在该过程中起到非常重要的引领作用。对肿瘤药物开发而言,有两点至关重要,其一是高质量的研究,另一方面是有高效的产出。虽然高质量的研究可能在很多国家和地区已经慢慢规范,然而高效的产出在全球仍然凤毛麟角,并处在角逐当中。不过杨志敏坚信,如果我们能从现在开始不断地在追赶,将来肯定也会变得更好。在谈到目前的新政时,杨志敏首先回顾了2015年的44号文提到的“提高审评质量,建立科学高效的审评审批体系;鼓励研究和创制新药,开展药品上市许可人持有制度试点以及提高药品审评透明度,引导申请人有序研发和申请”等鼓励创新的举措。随后,她又分享了近两年内的新政,比如优化药品注册审评以及临床试验的审评审批,接受药品境外临床试验数据等。杨志敏表示,这一系列政策的出台,都是在向行业传递一个明确的信号——引领创新。在此之前,行业普遍诟病国内1.1类新药审核太慢,随着药监机构通过的多轮改革,目前已基本建成高效的模式,旨在鼓励创新,使真正能解决临床需求的高质量研究药物尽快地上市。杨志敏提到,今年NMPA批准的新药数量相对较少,主要是把更多精力聚焦在制定一些指南性文件。磨刀不误砍柴工,为使今后的新药开发更加顺利,这些指南性文件显然是很有必要的。比如说前不久刚刚发布的《非小细胞肺癌的临床试验终点治疗原则》以及一些生物类似药开发细则等等。12月1日,新修订的《药品管理法》将正式施行,新法中也明确提出要鼓励创新。据杨志敏透露,《药品注册管理办法》正在修订,CDE内部已经反复讨论多次。与旧的《药品注册管理办法》不同的是,新的《药品注册管理办法》不仅将征求专家的意见,还将广泛征求行业(企业)的意见,将企业的意见纳入到决策,从而推动行整个业的发展,这样才能满足患者需求。过去三年里,大家最有感触的非“药监政策周五见”莫属了。杨志敏透露,这并不是监管机构有意为之;而是几乎每次文件的出台,都经历了多轮审核,最后到了周五截止期又不得不发。总的来说,药监机构的改革,需要多角度全方位的推动,尤其涉及到与患者息息相关的临床试验,是一个系统工程,改革亦是在探索中进行。更加开放的心态——沟通交流在前,审评决策在后如果说科学家和企业的任务是不断推动科学的进步和创新的研发,那么CDE的职责就是不断优化审评流程,让好的产品尽快获得批准,同时建立科学的监管体系,并将药品全生命周期监管相结合起来。杨志敏特别强调“沟通交流在前,审评决策在后”的交流机制。比如过去像吡咯替尼等产品是通过II期数据进行NDA,这并不是偶然出现的。而是在递交材料之前,就经过了反复的沟通交流与讨论。因为从患者表现来看,疗效确实好到了没必要等到III期结果出来才能让患者用上这些药。作为CDE基础的审评人员,并不是每一个基础审评人员都对制药产业有着深刻的理解,更多地是一个裁判员的角色,所以她建议企业可以先跟审评人员沟通,让审评人员理解并领悟制药科学与技术背后的“术”与“道”。尤其是创新药企业,很多是没有标准或者先验可以参照的,或者说随着创新药的发展,已有的创新药标准也未必适合于未来创新药的标准。创新是动态发展的。如果我们仅仅用现有的创新药标准去做(申报),以现有的审评思路来审批,很可能就会使创新就变成不创新了。在杨志敏看来,鼓励创新是意味着包容越来越多的不确定性。假如一款产品好到了可以承担一些不确定性,监管机构也愿意推动这个产品上市,同时科学监管就变得很重要。同时,当监管机构的眼光和心态变得越来越开放时,她希望企业的心态也能变得更加开放和长远,并适当地注意交流的方式。比如说,在沟通交流中可以更多地谈谈试验过程,而不是直接拿着结果上来就说“我们OS从8个月延长到16个月,是不是就得批”;更不是一上来就说“我们家产品有多好多好,优先审评能不能再加快点”……杨志敏坦言,事实上,CDE不仅仅看是企业递交上来的材料写着ORR多少、PFS多少、OS多少……药品不同于其他商品,相比于结果,审评人员更关心是如何做出来该结果的过程。只有一个高质量的研究过程才有可能支持一个好的结果,审评审批机构也很希望能了解这个过程。以肿瘤药临床试验为例,目前每个患者用药后的三维影像学,都是需要审评人员拿着“放大镜”一张张地过,如果是高水平、高质量的研究,理论上是不需要审评人员来“抠”这些细节的。因此,加快药品审评审批的效率,除了监管机构本身的改革和探索,制药企业可能也需要一些换位思考,才能换来整个产业更大的进步。关于沟通交流的方式,杨志敏谈到,随着科技的发展和进步(CDE新办公室的落成,全WiFi覆盖、智能办公设备的安装),药企已经没必要受限于以往必须“进京”见面交流的方式沟通。尤其是一些需要PI及专家参与的沟通会,他们本身就是身兼科研和问诊的任务,时间特别忙碌,如果每个项目都要到CDE交流,其中时间成本比较大。CDE鼓励企业采取远程线上模式,也鼓励专家们在办公室与CDE远程沟通。这或将是一种提升效率的方式。未来已来——希望看到更多由研究者发起的临床研究谈到如何加速肿瘤药临床开发,杨志敏主要从基础医学的进展、检测技术的提高、靶向治疗药物的开发以及临床治疗模式的改变等角度展开。在她看来,药品审评审批过程中,一开始是不应设no的。科学进步太快,就连上火星都是有可能的,还有什么不可能呢?对企业而言,在研究过程中有好多新的想法都可以去探索,特别是在早期,在以科学为基础的前提下,思维是没有限制的。因此任何人面对创新,say no需要特别慎重。诊疗模式的改变是基于医学对疾病的认识以及对治疗药物的认识。当前面临最大的挑战依然是疾病太复杂且千变万化,只有通过不断探索,提高基础医学研究,将疾病的发病机制和生物学机制搞清楚,才有可能提供更多的方法和更丰富的研究证据来开发、支持创新。杨志敏希望未来希望有更多由研究者主动发起的临床研究试验。研究者发起的“头对头研究”或许能够倒逼药企将产品做得更好。同时,也能够多维度全方位地了解同类药物适合的不同细分人群。在药品研发过程中,常常会出现一类问题,早期的动物实验数据非常好,在某个临床试验中就一连死了两个受试者,个中原因也未必因用药导致。但监管机构本着安全起见势必会叫停试验。而避免该类情况的发生,做好受试患者全生命周期管理是至关重要的。这也是大家常说的“以患者的需求为核心”,杨志敏认为这不是一句空话,而是做药的最终导向,真正有临床价值的产品才能拥有更多被批准的“绿色通道”,包括有条件批准等。 点亮“在看”,好文相伴 赞 (0) 相关推荐 CDE培训视频!主讲人:杨志敏、高建超,NDA时无需递交SAR和DMR了! 来源:Clindata 今天,医药时间给大家分享的是来自CDE的两个培训视频, E6(R2)主讲人:杨志敏 药审中心化药临床一部 E3主讲人:高建超 药审中心生物制品临床部 视频一:<对ICH ... CDE新年头条!肿瘤独立影像评估指导原则正式出台 国家药监局药审中心关于发布<抗肿瘤药临床试验影像评估程序标准技术指导原则>的通告(2021年第1号) 发布日期:20210115 为规范和指导当前抗肿瘤新药临床试验过程中影像学相关的设计和 ... 重磅!化药改良型新药如何进行临床试验?CDE透露这些信息 端午节前(6月24日),CDE一如既往发布重要文件,即"关于公开征求<化学药品改良型新药临床试验技术指导原则(征求意见稿)>意见的通知".意见稿的征求,补充了国内改良型 ... 【重磅】CDE最新公布的仿制药一致性评价品种分析,华海、石药、正大天晴... 如果您喜欢药智网推送的这篇文章 欢迎点赞和转发哦~ 本届CDE可谓尽职尽责,几乎每周五都会发布新的政策.为了进一步做好仿制药质量和疗效一致性评价工作,2018年12月8日,CDE开通"仿制药 ... 【独家】2018年7月CDE药品审评情况分析报告 如果您喜欢药智网推送的这篇文章 欢迎点赞和转发哦~ 看点 ▪本月药审中心受理总量再创新高. ▪江苏豪森重磅创新药--甲磺酸氟马替尼片递交上市申请. ▪国家药品监督管理局公布第五批已批准通过仿制药质量和 ... FDA肿瘤药审评思路 Richard Pazdu FDA药品评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室主任.Pazdur博士还是M.D. 安德森癌症研究中心的终身教授. FDA药品评价与研究中心(CDER)血液及肿瘤产品办公室( ... 看心愿领书啦!教师2021愿望太真实了!光是看了,就会觉得被鼓励到了 - 这是好老师 2021 年的第 4 篇文章 - 2021来啦!大家这几天假期过得怎么样呢?明天就要迎来2021年的第一个工作日了! 今天,好师妹送给大家一份开工大礼包!元气满满地迎接全新的生活.全新 ... 罗氏提交Tecentriq+Avastin一线治疗肝癌上市申请,进入“肿瘤药实时审评”通道 罗氏提交Tecentriq+Avastin一线治疗肝癌上市申请,进入“肿瘤药实时审评”通道 高血压降不下来,停药就反弹,看柴浩然老师怎么处方用药 紫薇医道 今天 高血压"反跳" 高血压"反跳"一般是指高血压病在使用中医清肝泻火.平肝息风.滋阴潜阳等常法常方,或使用西药降压之品治疗后,初用效果明显,渐用微效 ... 余桂清肿瘤药对、药组研究 药对(也称对药)和药组,是指临床常用的.相对固定的两味中药配伍而成,是方剂中最少的组方形式.它构成简单,却具备了方剂的基本主治功能,是中药遣方用药特点之一. 药对组合简单,但作为药对的两味药绝 ... 绕开肿瘤治疗黑幕,再看NK细胞在防癌抗衰上的临床价值 · NK细胞是人体先天性免疫细胞的核心细胞,被认为是人体健康的"第一道防线". · 与同属先天性免疫细胞家族的中性粒细胞.巨噬细胞等相比,NK细胞清除细菌.抵御病毒的范围更加广泛. ... 「入门知识」普洱茶香气审评词汇,看完不再只说“好喝”两字 我们生活中经常接触各式各样的香味,普洱茶也不例外,也有自己的味道.生茶张整理出完整的普洱茶的香气都有哪些? 一.普洱茶的香气类型 1.清香 清香是普洱生茶最常用它的一个香气描述,有清鲜淡然之意,与浓郁 ... 护肝药如何选?看这 6 张表就够了 护肝药,即用于保护肝脏功能的一类药品,指具有改善肝脏功能 .促进受损肝细胞再生 .增强肝脏解毒功能等作用的药物 . 护肝药因其种类不同.副作用不同,适应证也不尽相同.因此,在保肝治疗中,首先应去除引起 ... 服用降压药之前请先看这篇文章,5个妙方让你摆脱降压药的绑架! 高血压到底是谁说了算? 美国两大权威机构:美国心脏学会(AHA)和美国心脏病学会(ACC),以及生产降压药的医药巨头,他们决定了世界人民的高血压标准. 每当看到药店里摆放的免费测量血压的血压计时,小叔 ...