【疗法原理】基因治疗能解决血友病源头问题吗？

血友病是凝血因子缺乏而导致的凝血功能障碍的出血性疾病。因患者终身都可能伴随出血倾向，很多患者关心有没有什么治疗方式，不用频繁输因子也能够改善出血的问题。而基因疗法的研究和发展一直以来也备受血友病患者以及家属的期待。

【疗法原理】基因治疗能解决血友病源头问题吗？

基因治疗是一种以改变基因表达为基础的治疗与预防遗传性疾病和多因素疾病的方法，它通过基因工程的实验手段，将正常基因（包括调控序列）导入基因缺陷的患者体内，使导入的基因发挥作用或使缺陷基因在原位得以校正和修复，从而纠正基因缺陷导致的各项异常表现。

基因疗法对于血友病患者的治疗，目的是让患者自身的细胞能够达到生产凝血因子Ⅷ或Ⅸ，进而提高完善病人的凝血能力。简单来说基因治疗就是把缺陷的基因替代或者进行修补，这样血友病患者就可达到一个“治愈”状态！

这对于一直依赖输因子和药物的血友病患者来说，无疑是新的希望！但目前这项治疗理念还未完善，未普及于临床。

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