【医伴旅】美国批准首个采用CRISPR基因编辑技术治疗艾滋病的试验

撰稿: 医伴旅内容团队

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目前，在全世界范围内仍缺乏根治艾滋病感染的有效药物。现阶段，我们只能最大限度的、持久的降低病毒载量；获得免疫功能重建和维持免疫功能；提高生活质量；降低艾滋病相关的发病率和死亡率。Excision BioTherapeutics是一家致力于开发先进的基因编辑疗法，以解决由病毒感染引起的危及生命的疾病的医疗需求的公司。他们的任务就是研发安全有效的基因编辑药物，然后帮助患者改善生活。

2021年9月15日，FDA批准Excision BioTherapeutics公司开始进行临床试验，探索CRISPR基因编辑技术治疗艾滋病。

该疗法使用CRISPR(一种常被比作分子剪刀的工具)来剪掉缠绕在患者细胞DNA中的艾滋病毒。尽管进行了40年的研究，但艾滋病仍无法被治愈，原因之一就是这种病毒能够蛇形进入DNA，而Excision公司的试验将首次尝试直接从DNA中去除潜伏的艾滋病毒。

该公司将CRISPR包裹在AAV9中，AAV9是一种常用于基因治疗的非致病性病毒。对高剂量AAV进行评估的时候，该公司坚持使用相对低剂量的AAV（在动物研究中发现其效果良好）。

该试验最初只测试了CRISPR疗法的安全性及其切除病毒的效果，但最终，该公司希望通过让患者不再服用控制病毒的标准药物，观察感染是否会复发，来测试这种疗法是否有效。不过，Danzig拒绝透露他们何时才会采取这一步。

该试验以坦普尔大学Kamel Khalili教授的早期研究为基础，他于2014年首次在细胞中测试了这一概念。他对CRISPR在人体试验中的前景既充满信心又保持警惕。他指出，动物数据显示，CRISPR会攻击全身细胞。

Khalili说：“这告诉我们，CRISPR疗法有能力去除病毒DNA。但问题是，该疗法能否完全消除病毒。”

专家们对此持怀疑态度，他们指出，艾滋病毒可以很好地隐藏，可以在全身细胞中潜伏多年。但他们一致认为，CRISPR疗法大几率会成为未来治疗组合中不可或缺的一部分。

Excision公司和Temple公司的研究人员也在研究这些组合方案，试验新疗法，如将CRISPR与增强免疫系统清除感染细胞能力的疗法相结合。

这项临床试验向前迈出了一大步，但它只是众多步骤中的一步。接下来如何将CRISPR基因编辑技术与其他技术更好的结合起来，仍需要科学家们不断探索。

参考资料:

https://endpts.com/fda-clears-first-of-its-kind-trial-to-see-if-crispr-gene-editing-can-cure-hiv/