干细胞治疗脑瘫,中国技术领先!

小儿脑性瘫痪(Cerebral Palsy,CP ),简称脑瘫。被认为是一组影响运动、肌肉张力和协调性的非进行性永久性中枢神经系统障碍。一般是由出生前或分娩过程中发生的脑损伤引起,头部病变,累及四肢功能。

同时还会伴有智力缺陷、癫痫、行为异常,精神障碍以及视觉、听觉、语言障碍等病症,是目前常见的儿童主要疾病之一。

患有脑瘫疾病的儿童,被称作“慢天使”。

全球CP患病率高达3/1000,在中国 0 - 6 岁儿童的脑瘫患病率为 1.8 - 4 ‰,并以每年 4.6 万的速度递增。有资料报道:目前我国约有 77 - 175 万脑瘫患者。

根据相关数据统计结果, 尽管围产期医学和新生儿抢救技术不断发展和进步,且早产儿和低体重儿成活率亦不断提高,但是新生儿中患脑瘫的比率却不断上升,由0.6%上升至5.9%,国际上对脑瘫患儿的治疗方法探索已经成为研究热点和难点。

脑瘫病症如此常见,却难以治愈。

脑瘫这种疾病的治疗是很复杂的,通常都是以对症康复为主,帮助患儿改善运动功能,比如说进行物理疗法、康复训练、药物治疗和手术治疗等,但是治疗的效果都不是很理想。

“慢天使”迫切需要一种新的治疗技术,不仅让自己活下来,还要让自己有尊严地活着。

近年来,间充质干细胞移植治疗在神经系统疾病取得了令人鼓舞的进展,许多针对脑瘫的临床研究项目也取得了阶段性成果。

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近日在 Stem Cell Research & Therapy 杂志上发表了一篇名为《Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial》的文章,评估了脑瘫(CP)患者鞘内注射脐带组织间充质干细胞(UCT-MSC)的安全性和有效性。

对72例符合条件的患有痉挛性脑瘫的参与者(4-14岁)按1:1的比例接受脐带间充质干细胞(UCT-MSC)和假对照组。实验组给予单剂量(2 ×107)细胞。在假对照臂上对下背部进行小针扎。所有人都被注射了镇静剂以防止意识觉醒。

主要终点是从基线到术后12个月粗大运动功能测试量表(GMFM)-66的平均变化,同时评估改良Ashworth量表(MAS)、儿科残疾评估量表(PEDI)和CP生活质量(CP- qol)的平均变化。

结果表明:GMFM- 66、PEDI、CP-QoL、MAS评分均显示细胞治疗临床有效。DTI数据也显示,干细胞治疗的病例白质结构完整性有显著改善。在参与者中,鞘内注射细胞是安全的,与对照组相比,在严重不良事件方面没有差异。

结论:因此该研究结果说明脐带间充质干细胞(UCT-MSC)移植是安全的,可以改善临床结局和影像学结果。

干细胞治疗是脑瘫治疗的热点,开拓了中枢神经系统疾病治疗的新视野。随着试验的开展,干细胞疗法有望成为临床治疗脑瘫的有效措施,给更多患者带来福音。

近年来,不只是脑瘫,干细胞治疗还给其他许多难治性疾病带来了新希望,国家也正在大力支持和推动干细胞技术的临床转化。干细胞治疗前景可期!

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参考文献:

M Amanat, A Majmaa, M Zarrabi, et al.Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. Stem Cell Res Ther. 2021 Aug 6;12(1):439.

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