【医伴旅】Abecma在欧获批！用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤患者

撰稿: 医伴旅内容团队

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在欧洲，每年有近5万人被诊断为多发性骨髓瘤。尽管在治疗方面取得了进展，但多发性骨髓瘤仍然是一种不治之症，许多患者经历了缓解期和复发期。复发性和难治性多发性骨髓瘤患者接受过3种治疗后，临床效果通常较差，而且治疗选择也越来越少。

近日，百时美施贵宝公司宣布，欧盟委员会(EC)已授予Abecma (idecabtagene vicleucel; ide-cel)有条件的营销授权，Abecma是一种一流的B细胞成熟抗原（BCMA）定向嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法，用于治疗复发性和难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者之前至少接受过3种治疗，其中包括：免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并在最后的一次治疗中证实出现疾病进展。

Abecma是第一个也是唯一一个被批准用于定向识别和结合BCMA（一种普遍表达于多发性骨髓瘤癌细胞的蛋白质）的CAR - T细胞疗法，从而导致表达BCMA的细胞死亡。Abecma通过单次输注，目标剂量为420 × 106 CAR阳性活T细胞，范围为260 ~ 500 × 106 CAR阳性活T细胞。Abecma被批准在所有欧盟成员国使用。

国际骨髓瘤基金会主席Brian gm . Durie表示:“在尝试了多种治疗方案后，多发性骨髓瘤患者一直希望能有一种新的、具有变革性的治疗方案。Abecma就是一种创新的抗BCMA 的CAR - T细胞疗法，它的获批对欧盟患者来说是一个激动人心的里程碑。”

根据欧洲药品管理局PRIME（优先药品）计划，Abecma获得了有条件的营销授权。在欧盟，有条件的营销授权最初有效期为一年，但在提交和评估额外的确认数据后，可以延长或转换为完全营销授权。

Abecma的疗效是基于关键的KarMMa研究的结果，在该研究中，纳入了128例复发性和难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者之前至少接受过3种治疗，其中包括：免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并在最后的一次治疗中使用了Abecma。

该研究结果显示，总缓解率(ORR)为73%， 33%的患者获得了完全缓解。此外，缓解持久，中位缓解持续时间为10.6个月，在获得完全缓解的患者中，缓解持续时间为23个月。

在安全性方面，最常见(>20%)的不良反应包括：中性粒细胞减少、CRS（先天性风疹综合症）、贫血、血小板减少、感染(不明病原体)、白细胞减少、疲劳、腹泻、低钾血症、低磷血症、恶心、淋巴细胞减少、发热、咳嗽、低钙血症、病毒性感染、头痛、低镁血症、上呼吸道感染，关节痛，外周水肿。

2021年3月，FDA批准Abecma 用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤成人患者，成为全球获批的第一种BCMA导向的CAR-T细胞疗法。如今，在欧盟再次获批，将惠及更多患者，为他们提供一种新的、有效的治疗方案。

参考资料:

https://investors.bms.com/iframes/press-releases/press-release-details/2021/Bristol-Myers-Squibb-Receives-European-Commission-Approval-for-Abecma-Idecabtagene-Vicleucel-the-First-Anti-BCMA-CAR-T-Cell-Therapy-for-Relapsed-and-Refractory-Multiple-Myeloma/default.aspx