填补空白！两大难治消化道肿瘤获批新药，患者新生曙光！
新药频出的年份，消化道肿瘤（食管、胃、肠）方面进展也颇丰，近期，又有两大重磅新药获批，填补难治肿瘤空白！
一、FDA批准首个靶向BRAF V600E突变的转移性结直肠癌疗法：恩考替尼+西妥昔单抗
4月9号，辉瑞（Pfizer）宣布，美国FDA批准BRAF抑制剂Braftovi（encorafenib）联合EGFR抑制剂西妥昔单抗（cetuximab，英文商品名为Erbitux），治疗携带BRAF V600E突变的经治转移性结直肠癌（CRC）成人患者。
这是FDA批准的首个用于BRAF V600E突变的靶向药物方案，采用了BRAF+EGFR双靶联合的方案。BRAF突变在晚期结直肠癌的发生率在10%-15%左右，具有该突变的患者如果使用简单的传统化疗治疗，死亡风险比无突变患者高2倍以上。急需新方案的出现。
该批准基于一项开放多中心、三臂的Ⅲ期临床研究BEACON研究，旨在评估Encorafenib±Binimetinib+西妥昔单抗（三联或二联靶向治疗方案）治疗既往接受1~2种方案治疗失败的BRAFV600E突变mCRC患者的疗效及安全性，并选择了伊立替康或FOLFIRI+西妥昔单抗作为对照方案。研究共招募了665例BRAF V600E突变mCRC患者，随机分为三组：
3）对照治疗组：化疗（伊立替康或FOLFIRI）+西妥昔单抗
结果显示，接受恩考替尼联合西妥昔单抗治疗患者的中位总生存期（OS）为8.4个月（95%CI：7.5，11.0），而对照组（伊立替康联合西妥昔单抗或FOLFIRI联合西妥昔单抗）为5.4个月（95% CI：4.8，6.6，HR=0.60，95% CI：0.45，0.79，p=0.0003)。死亡风险下降40%。Braftovi联合西妥昔单抗治疗的客观缓解率（ORR）为20%（95% CI：13%，29%），而对照组为2%（95% CI：0%，7%）（p<0.0001）。
二、基石重磅牛药获批，晚期复发难治胃肠道间质瘤患者有救了！
4月23日，基石药业宣布，中国国家药监局（NMPA）已受理胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物avapritinib的新药上市申请，用于四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。
胃肠道间质瘤是一种发生于胃壁或小肠中的肉瘤，高发年龄为50-80岁。公开数据显示，中国每年约有1.4万~2.1万新诊断的GIST患者，其中约90%的发病与KIT或PDGFRA基因的突变导致的细胞生长失调有关。GIST对化疗和放疗不敏感，因此目前晚期GIST患者的治疗方案主要是依次使用酪氨酸激酶抑制剂。然而携带PDGFRA外显子18 D842V 突变的患者对国内现有的批准的TKI药物均不敏感，可以说是疗效甚微。而且，中国四线GIST患者正面临着多种耐药突变、缺乏有效获批疗法等多重困境。avapritinib是一款强效、高选择性的、在研口服针对KIT和PDGFRA基因突变的激酶抑制剂，通过直接与导致突变KIT和PDGFRA信号传导的活性激酶构象结合，而起到肿瘤抑制作用。它在KIT和PDGFRA突变的GIST中显示出的广泛抑制作用，包括针对现有疗法耐药的激活环突变的抑制作用。
根据基石药业公布的一项截至2018年11月16日的临床数据显示：纳入的43例PDGFRA外显子18突变患者和111例四线治疗患者，接受每日一次avapritinib 300mg或400mg的起始剂量治疗，疗效评估显示， 在PDGFRA外显子18 突变患者中，ORR为86%，中位缓解持续时间（DOR）未达到 。在四线治疗GIST患者中，ORR达22%，中位DOR为10.2个月。
该药的获批，将成为国内GIST类型患者解决耐药的重要利器。
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