喜大普奔!澳洲再曝医疗黑科技, 血友病、静脉曲张只要一针就能治愈?!
澳洲医疗界经常传出领跑全球的好消息,比如抗癌神药只要$9.9,比如新型胶水60秒闭合伤口,吹口气就能检测癌症,以牙换眼重见光明的神奇移植手术......
近日,澳洲的医疗团队们又有重大医疗新突破, 有望一针彻底治愈人类病史上最难攻克的血友病,更有新科技不用手术就能治好困扰1/3澳洲人的静脉曲张。
血友病,因其它肆虐欧洲王室甚至改变俄国的历史被称为“王室病”。名字看似高贵,但是患上该病的病人却只能用两个字形容——倒霉。血友病患者表现为损伤后出血不止,不管是不慎跌倒、擦伤或者拔牙,都可能导致出血不止,其后果不堪设想。患者又被称为“玻璃人”。
对于这个特殊族群, 悉尼 Royal Prince Alfred医院的研究人员近日发布了一项重磅消息—— 他们运用一项基因疗法,能有效治疗B型血友病。在注射了叫作Padua (R338L)的凝血因子后, 患者体内将不停地自行产生本身缺乏的凝血因子ΙΧ,能够正常的凝血功能。这在人类与血友病长达数百年的抗争史上,堪称里程碑式的巨大进步,让患者们无一不喜出望外。
在澳洲, 大约有500名男性B型血友病患者,以及超过2300名的A型血友病患者。作为一种隐性遗传病,他们除了每一天都要面临着自己因为不受控制的“自发性出血”可能导致“失血过多”而亡的风险外,还要面对自己孩子必然的命运走向。
38岁的Mark Lee就是这样一个被命运选定的人—— 自出生以来,他每周都得注射三次凝血因子避免出血,他的两个兄弟还没成年就死于B型血友病的并发症,而他自己的两个女儿也是血友病携带者。
血友病患者通常需要每周多次注射药物,而这对于家庭和个人来说都是不小的负担。除了要面对高昂的医疗费外,花费的时间也不计其数,孩子们失去了他们本应拥有的快乐童年,家人也遭受着巨大的压力和痛苦。
20年后,终于等到你
而现在,血友病患们将迎来他们的春天!
这项目由悉尼大学的临床血液病专家 Rasko和宾夕法尼亚州费城儿童医院的血液病学专家主导并由皇家阿尔弗雷德王子医院医疗团队经过20多年的不懈努力一同完成。 这或许就将是彻底治愈血友病的终极方案。
本周四发表在《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)上的研究结果显示,参与该研究的10名B型血友病男性患者在进行了基因疗法后,其中九人不再出现“自发性出血”的症状,八人则不需要进一步注射凝血因子。同时研究报告表示,参与研究的男子每年出血次数从平均11.1次大幅缩减至0.4次。这充分证明他们的疗法是安全的,也不存在严重的副作用。
Mark Lee便是参与该实验的患者之一。 据了解,自注射R338L以后,他还没有出现过出血症状。“现在,如果有孩子患上了血友病,他们只需要注射一次就可以过上正常的生活,”Mark说道,“这意义太大了!!这种疗法将对后代产生积极的影响。而且,我妈妈终于能放心了,她唯一一个活下来的儿子再不会死于血友病。”
不过,研究人员还要在未来做更多研究来确定这种疗法的长期疗效以及安全性。他们希望继续深入研究,在接下来的时间里研发出如何治愈A型血友病的方案, 也希望能利用基因治疗来治愈其他成千上万种遗传性疾病,包括失明和囊包性纤维症。
在澳洲, 或许是因为大家年轻时对于静脉曲张初期的不重视,放任它自由横行,如今澳洲每三个人里就有一个人患有严重的静脉曲张的现象。 在墨尔本的大街上, 只要大家注意,一定会发现不少年级大一些的澳洲老太太老爷爷小腿浮肿,青筋爆满,并且走路时也因血液无法循环,导致肌肉酸疼难捱。 要想彻底治好难看、痛苦的静脉曲张,如今唯一肯定的方法就是外科手术。
严重的静脉曲张
Carol Mapleson,正和全澳三分之一的澳人一样,都因为严重的静脉曲张而饱受心理与生理上的双重折磨。Carol本应开始享受她快乐美好的退休生活,却因为无法忍受严重的静脉曲张带来的疼痛, 不得不终止了她原本环游世界的梦想。
Carol Mapleson,严重的静脉曲张患者
而现在, 这项由Vein Health Medical Clinic的Peter Paraskevas博士主导,叫做射频消融(RFA)的治疗方法, 正帮助Carol重新绽放笑容。 在接受注射的第一天, Carol腿上的可怕的血管痕迹就以肉眼可见的速度减少了一半,疼痛也减少很多。
“
我从来没想过, 40年后我还能再一次这么自信的穿上裙子!
”
自信穿上裙子,行动自如的Carlo
在现阶段,静脉曲张的主流治疗方式仍以静脉剥离手术为主,患者将置于全麻的状态下开刀进行。 并且,此类手术在澳洲基本上已经排到了5年后。 而射频消融术(RFA)作为一种新型微创静脉曲张治疗方法,他的创伤性低于传统的大隐静脉高位结扎及剥离手术,造成的疤痕较少,使得病人腿部更为美观, 并且治疗时间短, 无需麻醉,甚至抽空在午餐时间就能完成。 其治疗的原理是于静脉血管内(静脉腔内)施行射频 ,消融掉出现问题的静脉。
这些突破性研究成果可以造福全人类,挽救全球成千上万人的生命。而研究成果也离不开研究人员的奉献精神,还有最先进的基因与细胞治疗设施。“这是开创了全球先例的成果,是所有澳人可以引以为傲的,也彰显了公共和私人投资医疗研究的必要性。”