晚期肝癌患者PFS长达5年，来自国内真实案例

通常情况下，不能切除的肝细胞癌患者预后较差，尤其是远处转移的患者。索拉非尼已证实总体生存期的获益，成为晚期肝癌的标准治疗。然而在索拉非尼减量治疗的基础上，也能达到长期无进展生存的情况实属罕见，本篇案例的晚期肝癌患者惊人的达到了5年的无进展生存期!

这是第一例索拉非尼减量治疗而获得长期无进展生存的晚期HCC骨转移患者。患者的治疗过程在下文详细叙述。

初  诊

一名74岁中国男性患者自1987年以来患有乙型肝炎病毒相关肝硬化。2005年10月，CT检查发现肝右叶下段存在55X50mm的肿块。AFP: 120 ng/ml，病理诊断为中度分化的肝细胞癌，体能评分（PS）为0，Child-Pugh A级，未见肝外转移。

局部治疗，原发病灶增大，胸椎转移

2005年11月，考虑到患者是早期肝癌，进行TACE局部治疗，术后AFP下降至正常水平。2006年3月到2007年6月，因肿瘤局部复发，采用TACE、经皮酒精注射和射频消融治疗，每次治疗后，AFP均下降至正常水平。到2007年7月，患者的AFP上升至1220 ng/ml，经皮酒精注射或射频消融治疗均未降低。到2007年9月，患者AFP上升至22,100 ng/ml。CT显示肝右叶下段病灶增大到86x57mm，第二胸椎出现转移

索拉非尼减量治疗，PFS达到5年

由于肝癌患者到了晚期，开始接受索拉非尼的全身治疗，400mg，每日两次。治疗两周后，AFP由22,100 ng/ml下降至1,436 ng/ml。然而，由于3级的手足皮肤反应，2级的腹泻和严重的体能下降，患者将索拉非尼的剂量下降至200mg，每日两次。

治疗2个月后，AFP下降至正常范围，病情稳定控制，主要的不良反应为1级的手足皮肤反应，仅用局部治疗加以控制，无其他明显不良反应。治疗6个月后，肝右叶可见大量大小不一的圆形/椭圆形放射性分布缺损，根据局部治疗史判断为肿瘤坏死。第二胸椎放射性异常浓聚影消失。

治疗20个月后，AFP稳定在正常范围，MRI显示肝内多发结节，肝实质组织中并未发现血管性病变。

治疗4年后，AFP维持在正常范围，MRI未发现整个脊柱有任何异常的增强病灶。2012年5月患者最后一次复查，距离骨转移的诊断已达5年，AFP仍在正常范围，MRI显示肝脏和胸椎未发现新发病灶。患者索拉非尼的治疗仍在继续，缓解持续时间的评估正在进行。患者生活方式积极活跃，未发现其他不良反应。

总  结

目前尚不清楚索拉非尼低剂量治疗是否和高剂量治疗一样有效，但本例患者的情况确实如此。面对靶向药的不良反应，最佳的治疗策略是根据患者的特点调整治疗方案，而不是在出现无法耐受的不良反应时停止治疗。

本案例提示，虽然索拉非尼的推荐剂量为40mm，每日两次。但在某些情况下，减少剂量可以限制毒副作用，提高生活质量，最后达到长期生存获益的结果

参考文献：

Long-term progression-free survival in a case of hepatocellular carcinoma with vertebral metastasis treated with a reduced dose of sorafenib: Case report and review of the literature