守护儿童| 国内间充质干细胞治疗儿童疾病的案例汇总
本文首发自博雅干细胞，作者 江南大学 墨忆
专家审核：江苏大学附属医院 李晶 教授
儿童是祖国的花朵，是每个家庭的希望和未来。但是，儿童的身体免疫力没有成年人强大，他们在遇上一些细菌、病毒侵袭的时候更容易患上疾病。为了呼吁社会各界加强对儿童的关注，每年四月的第四个星期日被定为世界儿童日。关注儿童就是关注人类的未来，本文将概述干细胞治疗难治性儿童疾病的进展，帮助大家进一步了解干细胞科技如何为儿童的健康保驾护航。
常见的儿童疾病有儿童皮肤疾病、儿童脑瘫、儿童糖尿病、儿童肺炎和儿童脑损伤等，在我们之前的推文中，有介绍过干细胞治疗一些儿童疾病的临床研究案例，大家可以点击以下链接查看：
（1）守护孩子：盘点干细胞对儿童皮肤、脑部、糖尿病等疾病的治疗
干细胞治疗小儿脑性瘫痪
小儿脑性瘫痪又称小儿大脑性瘫痪，俗称脑瘫。是指从出生后一个月内脑发育尚未成熟阶段，由于非进行性脑损伤所致的以姿势异常和中枢性运动功能障碍为主的综合征，是小儿时期常见的中枢神经障碍综合征，病变部位在脑，累及四肢。
根据文献报道，2011年，在我国研究者对自体间充质干细胞移植治疗重度脑性瘫痪儿童的临床疗效观察研究中[1]，50例重症脑性瘫痪患儿接受了间充质干细胞移植，并在移植前、后6个月进行自身对照，主要是比较患儿粗大运动和综合功能的进步程度。结果显示50例患儿自体间充质干细胞培养均成功，移植后6例患儿在手术后3到5 天就出现显著临床改善，大部分患儿在移植后3个月左右运动能力进步。
由此可知，自体间充质干细胞移植对康复治疗效果不佳的重症脑瘫患儿有明显临床改善作用，并且能够有效促进患儿各功能区的发育。
2012年，我国研究团队分析了围产组织间充质干细胞治疗小儿脑瘫患者的效果。该项目经过常规检查后最终筛选出20例符合要求的患者，对其进行每周1次，共4次为1个疗程的围产组织间充质干细胞治疗。治疗方式为局麻下行腰椎穿刺蛛网膜下腔注入围产组织间充质干细胞，并且随访6个月。结果显示，经过治疗后，患儿的自理能力、转移、行走都有所改善[2]。
干细胞治疗儿童急性呼吸窘迫综合症
新生儿急性呼吸窘迫综合症能会导致脑部缺氧缺血，从而引起脑部生长发育不良，会严重影响孩子的智力发育。
2017年，国内团队探究了围产组织间充质干细胞治疗儿童急性呼吸窘迫综合症病人的安全性[3]。这项研究纳入了一例入住重症监护病房并符合入选标准的儿童急性呼吸窘迫综合症患儿，患儿入院后在纠正基础疾病的基础上，接受了围产组织间充质干细胞一次性输注。整个研究观察了患儿移植前后的临床症状体征。在连续观察的19个月里，未发现移植物抗宿主病及肿瘤的发生，患儿的生长发育也未受到影响。
由此可知，围产组织间充质干细胞移植对这例创伤性儿童急性呼吸窘迫综合症的治疗是安全的，同时也需要扩大研究加以证实。
干细胞治疗儿童重型免疫性血小板减少症
原发性免疫性血小板减少症既往被称为“特发性血小板减少性紫癜”，是儿童最为常见的出血性疾病。
2014年，我国学者发布了围产组织间充质干细胞输注治疗儿童重型免疫性血小板减少症的临床疗效结果[4]。这项研究共纳入3例患儿，发病年龄为3个月至4岁，并给予2至3次（1次/周）静脉输注围产组织间充质干细胞，输注后密切监测患儿的血象及肝肾功能等各项指标，并开展15-45个月的随访。结果显示，3例患儿在输注细胞后渐显效，且无明显不良反应。
因此，围产组织间充质干细胞对儿童重型免疫性血小板减少症有一定的疗效，能提高儿童的生活质量。
干细胞治疗迟发性出血性膀胱炎
除此以外，间充质干细胞还被用来治疗儿童异基因造血干细胞移植后难治性迟发性出血性膀胱炎。2018年，中山大学孙逸仙纪念医院回顾性分析了30例儿童异基因造血干细胞移植后难治性迟发性出血性膀胱炎患儿的临床资料[5]，其中7例接受间充质干细胞治疗，每周1次，直至血尿、尿痛症状改善后停用。
整个过程对患儿进行每日体格检查，定期行相关辅助检查，密切观察间充质干细胞治疗后有无不良反应发生，并对其中2例患儿动态监测了间充质干细胞治疗前、后多种细胞因子水平。结果显示，接受间充质干细胞输注的7例患儿迟发性出血性膀胱炎痊愈，且均无发热、皮疹、栓塞等不良反应。
展望
近年来，干细胞治疗儿童疾病在全球范围备受重视，包括专门儿童医院在内的大量医疗机构都专注于研究干细胞对儿童疾病的治疗，2012年，加拿大批准上市了专门用于治疗儿童移植物抗宿主疾病的干细胞药物。近年来，在干细胞研究领域，国内外科学家的目光越来越多地聚焦于儿童疾病的治疗上，随着干细胞技术的快速发展，相信干细胞对于孩子们的守护，会越来越好。
参考文献：
[1]杜侃, 栾佐, 屈素清,等. 骨髓间充质干细胞移植治疗小儿重度脑性瘫痪的疗效观察[J]. 临床儿科杂志, 2011(01):62-65.
http://www.cnki.com.cn/Article/CJFDTotal-LCAK201101015.htm
[2]钟占强, 王黎明, 周建军,等. 脐带间充质干细胞治疗20例小儿脑瘫效果观察[J]. 中国综合临床, 2012, 028(010):1029-1031.
http://med.wanfangdata.com.cn/Paper/Detail/PeriodicalPaper_zgzhlc201210007
[3]人脐带间充质干细胞治疗儿童难治性肺疾病的实验与临床研究
https://kns8.cnki.net/KCMS/detail/detail.aspx?dbcode=CDFD&dbname=CDFDLAST2018&filename=1018863631.nh&v=MDQzMDNVUjdxZlkrUnNGeXpuVzdyT1ZGMjZGcnUrSGRmUHJwRWJQSVI4ZVgxTHV4WVM3RGgxVDNxVHJXTTFGckM=
[4]章波, 栾佐, 唐湘凤,等. 脐带间充质干细胞治疗儿童重型免疫性血小板减少症的探索性研究[J]. 中华细胞与干细胞杂志(电子版), 2014, 4(4):15-19.
http://www.wanfangdata.com.cn/details/detail.do?_type=perio&id=zhxbygxbzz201404004
[5]邱坤银, 周敦华, 廖雄宇,等. 间充质干细胞治疗儿童难治性迟发性出血性膀胱炎疗效和安全性的临床研究%Efficacy and Safety of MSC Infusion in Treatment of Children with Refractory LOHC: A Clinical Study[J]. 中国实验血液学杂志, 2018(3).
http://www.cnki.com.cn/Article/CJFDTotal-XYSY201803048.htm
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