超4亿美元！诺奖得主公司与Biogen达成合作，旨在攻克肌萎缩性侧索硬化症
10月6日，今年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna的一家基因编辑生物技术公司Scribe Therapeutics宣布与Biogen达成合作，开发和商业化基于CRISPR的疗法，以解决导致肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的潜在遗传病因。
Biogen将支付1500万美元的预付款用于ALS基因疗法开发，并可以选择另外一个具有高度未满足需求的神经疾病靶点。根据这两个项目的进展情况，可能会产生高达4亿美元的里程碑式付款。Scribe的职责是将项目带到可以申报IND的阶段，然后将其交给Biogen。如果Biogen能够将这些疗法商业化，协议要求其支付Scribe销售版税。
图片来源：Scribe Therapeutics官网
Scribe总部位于美国加利福尼亚州，由CRISPR发明者以及领先的分子工程师Jennifer Doudna、Benjamin Oakes、Brett Staahl、David Savage共同创立，专注于为基于CRISPR的基因医学设计最先进平台。
图片来源：Scribe Therapeutics官网
CRISPR是细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器，可以在细菌中进化为“基因破坏”形式，以抵御病原体。它在细菌中非常有效，但当研究人员试图将其用于人类时会遇到各种障碍。Scribe通过开发定制的工程化酶和递送方式作为基于CRISPR基因医学专有平台的一部分，克服了当前基因编辑技术的局限性，提高了CRISPR的疗效、安全性。该公司的首项技术X-Editing（XE）与目前可用的其他CRISPR基因组编辑工具相比，具有更好的编辑活性、特异性和递送能力。
具体来说，对于体内编辑，Cas9的大小使其不适合用于体内基因编辑疗法递送的腺相关病毒（AAV），Doudna实验室发现的CRISPR蛋白CasX与Cas9相比体积更小，可以被包裹在AAV载体中。该分子成为Scribe公司XE技术的基础，使其平台能够定制工程CRISPR酶，并选择特定的特性。
Scribe首席执行官兼联合创始人Benjamin Oakes表示，公司还将开发其他技术来改进DNA的插入方式。除了改进基因编辑疗法对特定组织或细胞类型的递送之外，Scribe还希望确保其疗法只在必要时留在这些地方，以减少不必要的编辑。
“Scribe已经设计和测试了数千种进化的CRISPR酶，以构建先进的平台来创造突破性的体内疗法。我们为与Biogen合作并采用我们独特的定制方法开发用于神经退行性疾病的新型、安全有效的基因疗法感到自豪。”他说。
在与Biogen合作开发ALS疗法之外，Scribe还希望进一步发展自己的产品管线，并与其他生物制药公司合作。公司已经确定了这项技术可能发挥作用的几个领域，包括神经系统疾病、遗传性失明、神经肌肉疾病和血液疾病。
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