欧盟授予CLR 131孤儿药资格，用于Waldenstrom巨球蛋白血症

2021年1月27日，Cellectar Biosciences, Inc. 宣布，欧洲药品管理局已经授予了CLR 131治疗Waldenstrom巨球蛋白血症（WM）的孤儿药资格。

Cellectar总裁兼首席执行官James Caruso说，"WM是一种无法治愈的疾病，治疗方案仅限于一种已批准的药物和各种挽救性疗法。到目前为止，CLR 131在四次15分钟的输液后，CLR 131的总缓解率为100%，缓解持续时间为80天。获得欧洲孤儿药称号为Cellectar带来了显著的监管优势，并进一步验证了CLR 131在WM中的临床潜力。此外，欧洲孤儿药指定是对我们此前获得FDA授予的孤儿药和快速通道指定的补充。"

关于Waldenstrom巨球蛋白血症

Waldenstrom巨球蛋白血症（WM）是一种罕见且无法治愈的疾病，由特定的基因型亚型定义，定义了患者的反应和长期结果。WM是一种淋巴瘤，即淋巴系统的癌症。

WM细胞同时具有癌性B淋巴细胞（NHL）和浆细胞（多发性骨髓瘤）的特征，它们被称为淋巴浆细胞。因此，WM被归为非霍奇金淋巴瘤的一种类型，称为淋巴浆细胞性淋巴瘤（LPL）。大约95%的LPL病例是WM。

有几种药物已被证明具有单独或联合治疗的活性，但只有一种药物获得了监管部门的批准。治疗主要集中在控制症状和预防器官损伤上。

关于CLR 131

CLR 131是一种小分子磷脂药物结合剂旨在提供有针对性的输送碘-131（放射性同位素）直接到癌细胞，同时限制接触健康细胞不同于许多传统的市场治疗方案。

美国食品药品监督管理局(FDA)授予CLR 131快速通道和孤儿药资格，治疗复发/难治性Waldenstrom巨球蛋白血症、多发性骨髓瘤和弥漫性大b细胞淋巴瘤(ODD)。

对神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤文氏肉瘤和骨肉瘤的治疗授予罕见的儿科疾病称号和孤儿药资格。欧盟委员会批准了CLR 131孤儿药资格用于治疗多发性骨髓瘤和Waldenstrom巨球蛋白血症。

参考资料

[1]Cellectar Receives Orphan Drug Designation from the European Commission for CLR 131 in Waldenstrom’s Macroglobulinemia