2021年十大新医疗技术，包括多种疑难疾病的新研药物、基因编辑术和前列腺癌新疗法!
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多年来，许多先进的医学技术已经成为现实。医学领域的持续发展挽救了数百万人的生命并改善了许多人的生活。随着岁月的流逝和技术的不断改进，接下来将会有什么进展？据Medscape网站近日报道，美国克利夫兰诊所评选了2021年十大医疗创新技术和产品，包括多种疑难疾病的新研药物、基因编辑术和前列腺癌新疗法等。它们均被认为是医疗的重要进展，将在未来一年显著改变医疗领域以及患者的疾病全程管理。据了解，来自克利夫兰诊所近100名医生和研究人员共进行150多项提名，经合并名单投票后，两个独立委员会确定了十大医疗创新名单，以下按其预期重要性顺序排列。下面我将为大家介绍一下 克利夫兰诊所评选出 2021 年医疗革新技术和药物。
美国克利夫兰诊所是美国最好的医院之一，每年由它评选出“未来一年 十大世界突破医疗革新技术”的排行榜已经成为医疗界的风向标。克利夫兰医疗创新项目评选多数偏向临床应用和技术，具有普适性和普惠性。多数成果或产品已经过临床试验验证，甚至是临床上最佳选择方法或精准药物，值得医药界人士和临床医生关注。
下面我将为大家介绍一下 克利夫兰诊所评选出 2021 年医疗革新技术和产品。
TOP 10
基因疗法治疗遗传性血红蛋白病
血红蛋白是由血红素与珠蛋白组成的，其中血红素含有O2的结合位点，珠蛋白由4条多肽链组成，在个体发育的不同阶段，多肽链的组成呈现出规律性的变化。胎儿型血红蛋白为胚胎8周后的主要血红蛋白，其珠蛋白的肽链组合为两条α链和两条γ链(α2γ2)，胎儿期可达血红蛋白的95%，出生时降至约60%，6～12个月时降至2%以下。成年型血红蛋白中珠蛋白的肽链主要由两条α链和两条β链（α2β2）组成。
血红蛋白病通常指由遗传缺陷引起的血红蛋白肽链合成障碍或分子结构异常所导致的疾病，主要分为两种类型：
（1）珠蛋白生成障碍：多种类型的基因突变可导致一种或几种珠蛋白肽链合成减少或不能合成，导致未能正常配对的珠蛋白肽链出现沉积，红细胞弹性降低、寿命缩短，进而引起贫血甚至发育异常，称为地中海式贫血（最早发现于地中海区域，我国广东、广西、贵州等地发病较多）。其中β链的生成部分或完全受抑制的类型称为β地中海式贫血；
（2）珠蛋白分子结构异常：镰刀型贫血症是具有代表性的类型，其病因是正常血红蛋白的β链N端的第6个谷氨酸残基（带负电，极性，亲水）被缬氨酸残基（不带电，非极性，疏水）所取代，导致血红蛋白的溶解度下降，在氧张力低的毛细血管区多数红细胞扭曲成镰刀状，进而阻塞毛细血管，引起局部组织器官缺血缺氧。
从根本上治愈血红蛋白病的策略是原位修复患者体内的基因突变，但是受制于修复效率和安全性的因素，该类策略通常较难实现。与之相比，在患者体内添加正常的珠蛋白基因拷贝或者上调胎儿型血红蛋白的表达是相对容易实现的策略，能够在不同程度上缓解患者的症状。以CRISPR为代表的基因编辑技术的兴起为血红蛋白病的治疗带来了新的选择，加快了相关疗法的研发进度。
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TOP 9
新药治疗原发性进行性多发性硬化症
美国FDA批准一种人源化IgG1型单克隆抗体ocrelizumab，用于治疗原发性进行性多发性硬化（MS）和复发型MS。该药能显著降低疾病活动和残疾进展。需静脉滴注，每6个月给药1次，是截至目前最长效的药物。MS是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统脱髓鞘疾病。2018年5月11日，国家卫健委等5部门联合制定《第一批罕见病目录》，MS被收录。我国属于MS低发病区，发病率可能与日本相似，可用的治疗药物较缺乏。
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TOP 8
智能手机遥控心脏起搏器设备
从智能手环到手表，任何一家技术厂商在订单中都不会轻易放弃这些设备。在这些健康和运动监测设备中，这些设备中多数都依赖智能手机，而智能手机对很多人来说将成为很多产品的“万能遥控器”，患者每天使用的智能手机/平板电脑与心脏起搏器相连，可无缝、安全、直接地追踪、理解和关注患者心脏健康状况，促使患者与医生更紧密、高效的互动。尤其在新冠肺炎大流行期间，这将减少患者赴医院的次数。
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TOP 7
囊性纤维化治疗新药
囊性纤维化是一种罕见的会缩短寿命的遗传疾病，影响了北美、欧洲和澳大利亚约75000名患者，由基因突变导致的CFTR蛋白缺陷或缺失引起。儿童必须遗传到两个有缺陷的CFTR基因——分别来自父母，才会患囊性纤维化。CFTR基因中有约2000个已知的突变，其中一些突变会通过在细胞表面产生不工作或过少的CFTR蛋白，它们可以通过基因检测或基因分型检测来确定。CFTR蛋白的功能缺陷或缺失导致许多器官细胞中盐和水的流入和流出不均衡。在肺中，这会造成异常粘稠的粘液积聚，引起慢性肺部感染和进行性肺损伤，并最终导致死亡。囊性纤维化患者的中位寿命在20岁左右。所以，他们急需一款药物来阻止疾病的进展，挽救生命。
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TOP 6
通用疗法治疗丙型肝炎
丙型肝炎（丙肝）是丙肝病毒引起的一种肝脏疾病。它被称为“沉默的杀手”，75%的人没有意识到自己已感染病毒。患病后严重程度从持续几周的轻微病症，到终身严重疾病不等。丙型肝炎也是肝衰竭、肝硬化和肝癌的主要致病因素。在治疗方面，许多方法伴随不良副作用，或仅对某些基因型有效。
而Sofosbuvir、Velpatasvir联合使用，适用于全部基因型（1-6型）慢性丙肝感染伴/不伴肝硬化的成人患者，被批准为治疗成人丙肝的最适宜方案。该药可有效抑制在丙肝病毒RNA复制中起关键作用的蛋白质。研究表明，95%-99%接受这一治疗的患者，在用药12周后检测不到丙肝病毒。
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TOP 5
气泡或无创通气增强早产儿肺功能
体重过轻、身体虚弱的早产婴儿通常需要特殊护理。针对婴儿呼吸窘迫综合征（IRDS）患者，通常需在机械通气期间，给予表面活性剂口服。这种做法可能引起长期肺部伤害，导致慢性肺部疾病发展。与机械通气不同，婴儿正压呼吸系统是一种非侵入性的通气策略，可为新生儿提供持续的气道正压，在呼气时保持肺活量。长期使用时，可最大程度地减少物理损伤并刺激肺部生长。
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TOP 4
新实践和政策增加远程医疗应用
将医疗环境扩展到患者家中是数十年来的目标。远程医疗传递服务方式能够更及时、更有效和更理想的效果。新冠肺炎大流行期间，我们看到越来越多的在线诊疗和远程医疗。这不仅加快病患获得医疗服务的速度，同时也保护医疗工作者和社区民众。这些措施催生了很多新型网络项目。患者通过互联网视频和智能手机App与医生或专家联系，远程医疗有助于确保患者在正确的时间获得正确的医疗服务和健康咨询。通过远程医疗扩大了就医机会的同时，也存在着若干障碍，包括诸如不确定监管法规，潜在的医疗事故，数据泄露；医保支付远程医疗限制等风险。
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TOP 3
真空子宫压塞器用于产后出血
产后出血是分娩期主要并发症，影响1%-5%的产妇，可能需要输血治疗、使用有危险副作用的药物、长时间手术，甚至不得不紧急切除子宫而失去生育能力。此创新技术是采用非手术治疗方法：由真空诱导的子宫压塞器，可利用宫内产生的负压，使出血腔塌陷。相比球囊压迫，真空诱导的子宫压塞器更符合生理结构。它既避免了侵入性治疗给产妇带来的痛苦，又能及时有效地观察和控制出血量。这种技术含量低的解决方法，也更易惠及资源匮乏的发展中国家。
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TOP 2
PARP抑制剂用于治疗前列腺癌
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免疫药物预防性治疗偏头痛
偏头痛不仅仅是偶尔压力性头痛，是一种与脑神经细胞和血管功能障碍有关的神经血管疾病，在美国影响了3800万人，估计占成年人口12％。
偏头痛是大脑中功能失调的反应，导致颅骨血管过度松弛或扩张。这些扩张血管机械地激活位于血管壁内的三叉神经感觉纤维，从而将疼痛冲动传递到脑干和其他较高大脑中枢。偏头痛在15至55岁之间的女性中最常见，影响生活质量和日常工作，约有90％的偏头痛患者在发作期间无法正常工作。三分之一以上的偏头痛患者可能会有经济困难，大约四分之一的人担心会因此疾病而失业。偏头痛研究基金会估计，美国人每年因偏头痛而造成每年$1300亿美元损失。患者医药费用很高，占据医疗相关费用70％以上。
长期以来，人们使用多种药物预防偏头痛发作，包括降血压药物、抗抑郁药、抗癫痫药和肉毒杆菌等。2020年2月，美国FDA批准首个用于预防成人偏头痛的静脉注射（IV）药物单克隆抗体Eptinezumab。它能高特异性、强效抑制降钙素基因相关肽（CGRP）。后者是一种调节和引发偏头痛的重要神经肽。这标志着偏头痛治疗、预防进入新时代。
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