快讯| 获资本青睐!又有新疗法“攻克”治愈糖尿病的两大障碍
β细胞(胰岛内产生胰岛素的细胞)替代疗法被认为是能够改变I型糖尿病治疗格局的一种策略,有望将I型糖尿病患者从日常疾病管理的负担中解放出来。
然而,这种方法面临着两个主要挑战:缺乏可用于移植的细胞,以及潜在的自身免疫反应可能会破坏移植的细胞。
今天即将分享的这款新疗法,为解决细胞治疗I型糖尿病的挑战带来了新希望,使人类“攻克”I型糖尿病又往前推进一步。
这款疗法由美国索尔克的科学家开发,核心是免疫耐受型的人胰岛样器官(英文缩写HILOs),最大的亮点是能够同时解决上述的两个挑战。
HILOs源自于多能干细胞,可以大量生长。这个由多能干细胞创造的“类器官”含有多种细胞以及血液供应,可以实现正常胰岛细胞的功能。
早期动物研究表明,HILOs具有很高的功能,可以分泌胰岛素。在临床前测试中,这款疗法在移植后能够迅速恢复I型糖尿病小鼠的葡萄糖稳态,也就是说使I型糖尿病小鼠的葡萄糖恢复到正常水平。
新疗法同时解决两大瓶颈问题
该疗法的开发团队指出,设计这种功能性人类胰岛样器官就是为了规避胰岛素的短缺,解决移植胰岛细胞短缺的问题。
另外,这款疗法最值得注意的地方还包括“免疫耐受型”。原来,科学家们开发了一种新方法将细胞从免疫系统中隐藏起来,从而避免了可能破坏移植细胞的自身免疫反应。
从治疗角度而言,这款疗法不仅易于移植,还可以产生足够的胰岛素和抵抗免疫攻击,所以十分具有开发价值。
资本加码 有助于更快进入临床
最近,加州再生医学研究所为这一款有前景的I型糖尿病干细胞疗法的发展提供了资金资助。
美国加州再生医学研究所的资助,有助于科研人员更快地实现这款疗法的临床转化,为将来扩大生产以消除胰岛细胞短缺问题铺平了道路。
这款疗法的开发者们认为,这是一个激动人心的时刻,尽快还处在早期,但是外界资金的支持将有助于这款疗法的进一步开发,最终改善患者的生活治疗。
展望
I型糖尿病是一种自身免疫性疾病,尽管已经有了很多积极的治疗研究,但它仍然还无法治愈。虽然可以通过定期注射胰岛素来治疗,但是攻克这种疾病仍然十分具有挑战性,而且如果管理不当还会导致失明、器官衰竭和其他健康问题等。
除了HILOs这款新型疗法,目前还有大量的科学家们在功能性治愈I型糖尿病这一领域做研究,并且有些已经进入临床试验阶段,比如美国加州ViaCyte机构开发的PEC-Encap,这也是集胰岛素生产和克服免疫排斥于一身的创新型疗法,今年9月获得了全球材料巨头企业戈尔公司(Gore)投资1000万美元的支持。
随着资金的不断涌入,攻克I型糖尿病面临的障碍有望得到更快地解决,患者的疾病管理负担有望得到释放。
参考资料:
[1] $1.6 million CIRM grant supports potential diabetes treatment
[2] Gore Strengthens Collaborative Relationship with ViaCyte byInvesting Additional $10 Million
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