日问516：重症肌无力现在有哪些研究热点？
今天是咱们一起学习的第 516 天
1. 基础研究方面：MG是一种由抗体介导的自身免疫性疾病，根据抗体类型不同可分为乙酰胆碱受体抗体阳性MG（acetycholine receptor antibody positive MG，AChR-MG）和肌肉特异性受体酪氨酸激酶抗体阳性MG（muscle-specific receptor tyrosine kinases antibody positive MG，MuSK-MG）等不同类型。B细胞作为产生抗体的主要免疫细胞，是MG基础研究中的重点。可临床治疗提供了新的可能靶点。
2.临床研究方面：胸腺切除术对AChR-MG患者有确切的治疗作用和价值；AChR-MG和MuSK-MG单独或同时出现的独特的临床特征和治疗特点。此外，部分MG患者的AChR抗体和MuSK抗体均为阴性（double negative MG，DNMG），这类患者体内可能存在LRP4抗体或者Agrin抗体；基于医生和患者双方的不良事件评估量表-不良事件评估单位（adverse event unit，AEU），有望成为一种实用的工具，应用到临床研究和比较疗效研究中，提高不良事件评估的准确性
3.治疗方面：在AChR-MG患者中，自身抗体激活经典补体通路，并触发补体介导的神经肌肉接头损伤。因此，能够阻断经典补体激活通路的药物就有望成为AChR-MG的治疗药物。依库丽单抗（eculizumab）能够抑制末端补体C5，进而阻断C5a和C5b-9的形成，完全阻断补体介导的破坏；
efgartigimod是人IgG1抗体的Fc片段，是天然的FcRn配体，可竞争内源性IgG的结合，阻止FcRn对IgG的回收，从而增加致病性IgG的降解
磷酸二氨基吡啶对MuSK-MG患者治疗作用的随机、对照、平行分组研究，该研究旨在评价磷酸二氨基吡啶在MuSK-MG患者中的安全性、耐受性和有效性
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