一年卖出40亿美元的新药！Royalty Pharma斥资6.5亿美元收购Vertex囊性纤维化药物的剩余特许权
2020 年 11 月 2 日，Royalty Pharma 宣布达成一项协议，从美国囊性纤维化基金会（Cystic Fibrosis Foundation）手中收购 Vertex 制药公司（以下简称“Vertex”）研发的囊性纤维化（CF）药物的剩余特许权。
为达成这项协议，Royalty Pharma 仅预付款就支付了 5.75 亿美元，后续还有可能产生 7500 万美元的潜在里程碑付款，交易总价值可能达到 6.5 亿美元。
Royalty Pharma 是一家专注于投资上市和后期生物制药产品的企业，成立于 1996 年，是目前市场上最大的生物医药特许权买家。今年 5 月 22 日，这家公司向美国证券交易委员会提交上市申请，并在 6 月 16 日正式登陆纳斯达克，融资规模高达 22 亿美元。
图丨Royalty Pharma 的合作方涵盖了 Big Pharma、Biotech 和知名高校（来源：
公司官网）
2014年，Royalty Pharma 曾斥资 33 亿美元从美国囊性纤维化基金会收购了 Vertex 的囊性纤维化靶向药物 Kalydeco（ivacaftor）的部分特许权，根据 2014 年协议的条款，只要 Vertex 年收入超过 58 亿美元，Royalty Pharma 就有义务向美国囊性纤维化基金会支付 50％ 的特许权使用费。Royalty Pharma 通过今天宣布的新协议将剩余的特许权也收入囊中，并取消了这项义务。
Royalty Pharma 创始人兼首席执行官 Pablo Legorreta 表示：“我们在 2014 年进行了具有里程碑意义的首次交易，帮助美国囊性纤维化基金会得以加大力度开发新的疗法并改善对患者的护理，也彰显了我们在为生物制药行业提供资金方面的领导作用。我们乐观地认为，今天的交易将进一步支持美国囊性纤维化基金会的工作。”
囊性纤维化是一种遗传性外分泌腺疾病，主要影响胃肠道和呼吸系统，通常具有慢性梗阻性肺部病变、胰腺外分泌功能不良和汗液电解质异常升高的特征。其预后取决于早期诊断和治疗，约半数儿童因感染或心肺功能衰竭等严重并发症于 10 岁前死亡，活至成年者较少。如能早期诊断，控制呼吸道感染，注意饮食疗法，儿童期间病死率可下降，并可存活至成年。
图丨Vertex 研发管线（来源：公司官网）
Vertex 是囊性纤维化治疗领域的全球领导者。目前，这家公司已上市多款囊性纤维化疗法。
Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）和Symkevi/Symdeko（tezacaftor/ivacaftor）这三款药物，可治疗全球约 40000 例患者，约占所有囊性纤维化患者的 50%，而 2019 年 10 月获得 FDA 批准上市的三联疗法 Trikafta（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）可将治疗范围扩大到全球 90% 的囊性纤维化患者。
Royalty Pharma 指出，Vertex 的囊性纤维化药物特许经营权在 2019 年产生的净收入总计超过 40 亿美元，由于重磅的三联疗法 Trikafta 在美国上市，预计 2020 年的收入将超过 60 亿美元。
Vertex 仍在持续扩大旗下药物的治疗范围，试图占领更多的市场。
2020 年 8 月，欧盟委员会批准了 Kaftrio 与Kalydeco 的 150mg 联合用药方案，用于治疗年龄 ≥12 岁的 CF 患者；2020 年 9 月，美国 FDA 又受理了 Trikafta、Symdeko、Kalydeco的 3 份补充新药申请，这些补充新药申请在于扩大这三款药物的适应症范围，使先前没有资格接受这些药物的囊性纤维化患者有机会受益于针对其疾病根本原因的靶向治疗。
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