第一个复发性心包炎药物！美国FDA批准Arcalyst：用于治疗≥12岁患者，并降低复发风险!
来源：本站原创 2021-03-20 23:50
2021年03月19日讯 /生物谷BIOON/ --Kiniksa Pharma是一家美国生物制药公司，其管线资产旨在调节免疫通路治疗多种疾病。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Arcalyst（rilonacept），用于年龄≥12岁的儿童和成人，治疗复发性心包炎、降低复发风险。，降低成人和12岁及以上儿童的复发风险。商业发射预计在2021年4月。Kiniksa公司预计，Arcalyst将在2021年4月正式上市。
特别值得一提的是，Arcalyst是第一个也是唯一一个获美国FDA批准治疗复发性心包炎的药物。Arcalyst是一种每周一次的、皮下注射重组融合蛋白，可阻断白细胞介素-1α（IL-1α）和白细胞介素-1β（IL-1β）信号。
复发性心包炎是一种使人衰弱的疾病，会扰乱患者的生活。数据显示，复发性心包炎源于IL-1α和IL-1β介导的内在自身炎症病理生理学。这项批准支持了靶向免疫调节治疗策略的概念，标志着这种毁灭性疾病患者管理模式的转变。
心包炎（图片来源：cdn.cienradios.com）
FDA批准Arcalyst治疗复发性心包炎是基于3期RHAPSODY研究的阳性数据。该研究是Arcalyst治疗复发性心包炎的关键3期试验。RHAPSODY在随机停药期间达到了预先指定的主要终点（发生首次判定的心包炎复发的时间）和全部主要次要疗效终点，且具有统计学意义。
数据显示，Arcalyst治疗在临床上有意义地改善了与复发性心包炎中显著未满足医疗需求相关的结果。早在第一次给药后，患者报告的疼痛和炎症都迅速而持续地减轻。启动治疗至获得治疗反应的时间中位数为5天，治疗反应率为97%。随机接受Arcalyst治疗的患者复发性心包炎事件的风险降低了96%（HR=0.04，p<0.0001），92%的试验日无疼痛或最多出现轻微疼痛，而安慰剂组为40%（p<0.0001）。研究中，最常见的不良反应是注射部位反应和上呼吸道感染。RHAPSODY研究的数据已发表在国际医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上，同时在美国心脏协会2020年科学会议上公布。
Arcalyst由再生元（Regeneron Pharma）发现，并于2008年2月获得FDA的初步批准，用于治疗冷吡啉相关周期性综合征（CAPS），包括家族性寒冷性自身炎症综合征（FCAS）和Muckle-Wells综合征（MWS，一种罕见的遗传性周期性发热综合征），随后于2020年12月批准用于白细胞介素-1受体(IL-1受体)缺乏症（DIAR）患者维持缓解。
Kiniksa于2017年从再生元获得Arcalyst许可，用于评估被认为由IL-1α和IL-1β介导的疾病，包括复发性心包炎。如Arcalyst许可协议所述，在FDA批准复发性心包炎后，Kiniksa负责Arcalyst在美国的销售和分销，包括CAPS和DIRA，并将与再生元平均分配利润。
复发性心包炎是一种令人痛苦的自身炎症性心血管疾病，通常表现为胸痛，常伴有电传导改变和有时心脏周围积液，称为心包积液。在4-6周或更长时间的无症状期后出现额外心包炎发作的患者被确定为复发性心包炎。复发性心包炎症状影响生活质量，限制体力活动，导致频繁的急诊就诊和住院治疗。数据显示，美国每年约有40000名患者因复发性心包炎寻求并接受治疗。在这一组中，约有14000名患者由于持续的内在疾病或对传统疗法（如非甾体抗炎药、秋水仙碱和皮质类固醇）反应不足而经历第二次或随后的事件（复发）。（生物谷Bioon.com）
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