天价新药免费用!最新同情给药项目,五款新药开放申请!
什么是同情给药?
现在国内上市的新药虽然越来越多,但与庞大的患者群/全球上市新药数量相比,还是不够。因此,能让患者在危重、不能参加临床的情况下,安全使用未上市的临床新药,一直是患者获得治疗希望的关键突破口。
当危重患者在穷尽手段仍没有得到有效救治,且没有更好治疗方案的前提下,肺腾助手秉持“常常陪伴,时时陪伴”的服务理念,基于人道主义的关怀,帮助患者在全球范围内寻找合法的用药资质。我们希望通过“在没有更好治疗方案的情况下使用新药”,从而使得更多患者获益,使得患者有机会与拉罗替尼等天价药拉近距离,甚至有机会使用。这种方法,我们称之为“同情给药”。
一、Mobocertinib(TAK-788)
申请条件:化疗后进展,EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者
研究数据:Mobocertinib是一种专门设计用于选择性靶向EGFR外显子20插入突变的强效口服小分子酪氨酸激酶抑制剂。它在2020年4月获得FDA授予的突破性疗法认定,用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的EGFR外显子20插入阳性转移性非小细胞肺癌患者。2020年10月,Mobocertinib在中国被药品审评中心指定为突破性治疗产品。
今日公布的最新1/2期临床试验结果包含114名已经接受过含铂化疗的转移性非小细胞肺癌患者。根据评估,Mobocertinib达到28%的确认客观缓解率,中位缓解持续时间为17.5个月,疾病控制率达到78%。
二、Tepotinib(TEPMETKO®)
申请条件:MET14号外显子跳跃突变,或者EGFR TKI治疗后的MET扩增非小细胞肺癌患者
研究数据:Tepotinib是一种口服MET抑制剂,曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定。在名为VISION的关键性Ⅱ期临床试验里,总计152名携带METex14跳跃变异的晚期或转移性非小细胞肺癌患者接受了Tepotinib的单药治疗。他们不携带EGFR或ALK基因突变。
试验结果显示,Tepotinib在初治和经治患者中均达到43%的总缓解率。初治和经治患者的中位缓解持续时间分别为10.8个月和11.1个月。67%的初治患者和75%的经治患者的缓解持续时间为6个月以上,30%的初治患者和50%的经治患者的缓解持续时间为9个月以上。
三、Sotorasib(AMG 510)
申请条件:KRAS G12C突变的实体瘤患者
研究数据:KRAS突变一直以来是号称“难以成药”的突变,直至2019年AMG 510横空出世,KRAS突变中的G12C突变终于有了靶向药,13%的肺腺癌患者有望获益。根据WCLC 2020报道的AMG 510最新疗效数据显示客观缓解率为37.1%,中位无进展生存期(PFS)为6.8个月。
详细研究报道可跳转阅读→AMG 510疗效如何再提升?KRAS突变靶向治疗新策略!
四、Selpercatinib(LOXO292)
申请条件:RET融合阳性非小细胞肺癌或RET突变型甲状腺髓样癌患者
研究数据:Selpercatinib是一款高度特异性、强力口服RET抑制剂,它不但可以抑制天然RET信号通路,也可以抑制可能出现的获得性抗性。
在一项名为LIBRETTO-001的1/2期临床试验中,研究人员评估了Selpercatinib对RET基因融合阳性非小细胞肺癌患者的疗效。研究发现:在以前接受过铂类化疗的患者中,客观缓解率为64%,中位持续缓解时间为17.5个月;在以前未接受过治疗的患者中,85%有达到部分缓解。基于这一结果,FDA已于2020年5月批准该药用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者。
五、Avapritinib(BLU285)
申请条件:携带PDGFRA外显子18突变,包括PDGFRA D842V突变的胃肠道间质瘤成人患者或携带KIT外显子17突变或PDGFRA外显子18突变的其他类型肿瘤
研究数据:在PIONEER的Ⅱ期临床试验,评估Avapritinib在惰性SM患者中的疗效。该试验包括三个部分:第一部分为剂量探索部分,第二部分为注册性研究,第三部分为长期治疗研究。此次公布的是第一部分的研究结果。
试验结果表明,在接受治疗24周后,Avapritinib治疗组患者达到60%的缓解率,而对照组的缓解率为0%。此外,多种其它对症状的检测方式也一致地检测到Avapritinib的疗效。
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