振奋人心!干细胞治疗糖尿病不远了,这款细胞疗法首次获得FDA的快速通道认定

2021年03月,Vertex制药公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其在研细胞疗法VX-880快速通道资格(FTD)。VX-880是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法,用于治疗1型糖尿病(T1D)[1]。
快速通道资格(FTD)旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查,以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。试验性药物获得快速通道资格,意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动,在提交上市申请后如果符合相关标准,则有资格进行加速审批和优先审查,此外也有资格进行滚动审查。
值得一提的是,VX-880是第一个利用完全分化的、产生胰岛素的胰岛细胞治疗1型糖尿病的干细胞衍生疗法。另外,VX-880是已知的第一个也是唯一一个被授予快速通道资格(FTD)的胰岛替代疗法。
这是一种新颖的胰岛细胞疗法,用于替代1型糖尿病患者中被破坏的胰岛细胞,旨在通过恢复患者的胰岛细胞功能(包括胰岛素产生)来调节血糖水平,有潜力对1型糖尿病患者产生有意义的影响。
目前,研究机构已针对患有严重低血糖和低血糖意识受损的1型糖尿病患者启动了临床试验。这是一项1/2期单臂、开放标签临床试验,对伴有低血糖意识受损和严重低血糖的1型糖尿病患者进行治疗。
这是连续的、多中心的临床试验,将评估不同剂量VX-880的安全性和有效性,大约将有17例患者参加这项临床试验。目前已经有3个中心开放患者招募,包括迈阿密大学,宾夕法尼亚大学和马萨诸塞州总医院,后续还将有更多中心启动。
VX-880临床试验将包括完全分化的功能性胰岛细胞的输注,以及长期的联合免疫抑制治疗,以保护胰岛细胞免受免疫排斥。

干细胞治疗糖尿病进展不断

在今年2月的时候,FDA批准了干细胞治疗I型糖尿病新药(VX-880)的临床试验申请。
事实上,近年来,干细胞治疗糖尿病相关的临床试验相继取得进展。截至2021年3月,在美国国立卫生研究院的临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗1型糖尿病的临床研究有63项。
在我们国家,与糖尿病(包括并发症)相关的干细胞新药申请也获得了临床试验默示许可。
此外,陆续发表的临床研究结果也向我们展示了干细胞治疗糖尿病取得的良好效果。2014年发表的研究结果显示人脐带间充质干细胞对2型糖尿病患者有较好的治疗作用[2]。在该研究中,有22例2型糖尿病患者通过1次静脉内注射和1次通过导管进行胰腺血管内注射接受干细胞治疗。
2015年,还有研究团队将20名新确诊的成年1型糖尿病患者随机分为试验组和对照组,试验组给予自体间充质干细胞移植加胰岛素治疗,而对照组只给予胰岛素治疗,随访1年,发现试验组血浆C肽水平未出现下降,甚至有上升,对照组明显下降,而且研究期间实验组未出现明显的副作用[3]。
2020年发表的最新研究还显示,干细胞经过CRISPR/Cas9基因编辑后,可逆转糖尿病[4]。不过这是在小鼠模型中取得的结果,关于这部分的人体临床试验数据,我们仍在期待中。
糖尿病是一类严重的全球性健康问题,目前科研人员正在对可能的治疗方法和替代疗法进行大量研究,并开展了很多有意义的工作。尽管目前仍处于研究阶段,但多个研究均显示出干细胞对糖尿病良好的治疗效果,并且临床试验相继获监管部门批准启动,相信在不久的将来,干细胞治疗糖尿病会从研究慢慢走向大众。

参考文献:

[1] https://medicaldialogues.in/diabetes-endocrinology/news/fda-grants-fast-track-designation-to-human-stem-cell-therapy-for-type-1-diabetes-75425

[2] Liu X, Zheng P, Wang X, et al. A preliminary evaluation of efficacy and safety of Wharton’s jelly mesenchymal stem cell transplantation in patients with type 2 diabetes mellitus. Stem cell research & therapy, 2014, 5(2): 1-9.

https://stemcellres.biomedcentral.com/articles/10.1186/scrt446

[3] Carlsson PO, Schwarcz E, Korsgren O, Le Blanc K. Preserved β-cell function in type 1 diabetes by mesenchymal stromal cells. Diabetes. 2015 Feb;64(2):587-92.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/25204974/

[4] Maxwell KG, Augsornworawat P, Velazco-Cruz L, Kim MH, Asada R, Hogrebe NJ, Morikawa S, Urano F, Millman JR. Gene-edited human stem cell-derived β cells from a patient with monogenic diabetes reverse preexisting diabetes in mice. Sci Transl Med. 2020 Apr 22;12(540):eaax9106.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32321868/

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