急性髓性白血病儿科药获批：Vyxeos在美国上市

　　急性髓性白血病（AML）是一种骨髓细胞异常增殖的恶性癌症，表现为血液中白细胞持续性升高，是一种死亡率很高的恶性疾病。治疗相关性急性髓系白血病（t-AML）常发生在接受化疗或者放疗的肿瘤患者中，在治疗后5年内发生率高达8%-10%。伴骨髓增生异常相关改变的急性髓细胞白血病（AML-MRC）主要表现为血液系统紊乱，骨髓细胞基因突变。这2种AML患者的平均寿命均较低。

　　2021年03月，美国FDA批准Vyxeos（daunorubicin and cytarabine，柔红霉素+阿糖胞苷）新的适应症：用于治疗年龄≥1岁、新诊断的、治疗相关性急性髓性白血病（t-AML）或伴骨髓增生异常相关改变的急性髓性白血病（AML-MRC）儿科患者。

　　CPX351-301是一项关键3期研究，在309例既往未接受治疗的（初治）高危AML年老患者（60-75岁）中开展，将Vyxeos与标准的阿糖胞苷+柔红霉素（7+3）化疗方案进行了对比。数据显示，与对照组（7+3）相比，Vyxeos治疗组总生存期（OS）实现了统计学意义的显著改善（中位OS：9.6个月 vs 5.9个月，双边p=0.005，HR[95%CI]=0.69[0.52,0.90]）、完全缓解率显著提高（37% vs 26%，p=0.036）、造血干细胞移植（HSCT）率提高（34% vs 25%）。

　　Vyxeos有一个黑框警告，提示该药不能用其他含有柔红霉素和/或阿糖胞苷的产品替代。在3期研究中，最常见的不良反应（发生率≥25%）是出血事件、发热、皮疹、肿胀、恶心、口腔或喉咙疼痛、腹泻、便秘、肌肉疼痛、疲劳、胃痛、呼吸困难、头痛、咳嗽、食欲减退、心跳不调、肺炎、血液感染、寒战，睡眠障碍和呕吐。