疾病控制率可达100%，Pralsetinib令人惊喜！

新药申请（NDA）已提交给FDA进行Pralsetinib（BLU-667）的批准，以用于治疗患有晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性的甲状腺癌的患者。

▏Pralsetinib

蓝图首席医学官安迪·波拉尔（Andy Boral）博士说：“Pralsetinib具有广泛的潜力，可以解决RET突变的癌症患者的医疗需求，在这之前，即使他们的肿瘤携带已知的驱动基因，也无法从靶向治疗中受益。”

RET抑制剂Pralsetinib在ARROW研究中，13例RET融合阳性MTC的队列研究中表现了较好的效果。

ARROW研究是一项针对pralsetinib治疗晚期RET突变阳性患者的全球性、I/II期研究，此次公布的数据是RET基因变异的甲状腺癌队列最新结果。

非初治患者：研究显示，pralsetinib在既往接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者中，客观缓解率（ORR）达到60%。几乎所有患者（98%）都出现了肿瘤缩小。90%患者DOR达到18个月。

初治患者：数据还显示了pralsetinib在初治患者中的获益，在19例既往未接受过系统治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者中，ORR达74%，所有患者（100%）肿瘤均缩小。

在RET融合甲状腺癌患者中表现同样优异，ORR为89% ，所有患者均肿瘤缩小。

甲状腺人群的安全性分析与总体研究的人群一致。大多数不良事件（AEs）的严重性为1级或2级。在15％的人群中观察到与治疗相关的AE，其中最常见的是贫血，转氨酶升高，白细胞计数降低，高血压，升高丙氨酸转氨酶，高磷酸盐血症和中性粒细胞减少症。没有患者因不良事件而终止治疗。

总体而言，pralsetinib在RET融合阳性甲状腺癌和多种实体瘤中均显示出抗肿瘤活性，并且在患者中具有良好的耐受性。ARROW研究正在进行中，正在积极招募患者。

除了甲状腺髓样癌外，pralsetinib还正在寻求批准用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌。

参考资料

[1]https://www.targetedonc.com/view/fda-approval-sought-for-pralsetinib-in-ret-medullary-thyroid-cancer