中国首个“突破性疗法”花落南京传奇！BCMA CAR-T治疗多发性骨髓瘤

8月5日，CDE官网公布首个拟突破性疗法，为南京传奇生物的LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂）。

这款药物已经先后获得了FDA授予的突破性疗法认定和EMA授予的优先药物资格，用于既往接受过一种蛋白激酶抑制剂、一种免疫调节剂、一种CD38抗体治疗并且最后一次治疗后复发时间不超过12个月的复发难治性多发性骨髓瘤。

ASH2019大会上公布的CARTITUDE-1 研究数据显示，在能够评估疗效的21例至少接受过3种前期疗法的多发性骨髓瘤患者中，所有患者肿瘤负担均有所下降，总缓解率（ORR）达到91%，其中4例患者达到严格完全缓解，2例患者达到完全缓解，7例患者达到非常高的部分缓解，6例患者达到部分缓解。

从时间上来看，国家药监局于7月8日发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》，南京传奇生物于7月10日提交该疗法突破性疗法认定，8月5日获得拟突破性疗法认定公示。据公开信息，目前还有2家药企提交了突破性疗法认定，分别为李氏大药厂的PD-L1 单抗ZKAB001（7月17日，治疗复发及转移性宫颈癌），以及再极医药的MAX-40279（7月22日，治疗FLT3野生型急髓性白血病）。

突破性疗法（BTD）认定最初由美国专利保护组织癌症研究之友倡议提出，意在倡导安全且快速的疾病疗法。FDA于2012年7月正式将其纳入法律，成为FDA在加速批准、优先审评和快速通道认定之后引入的第4条特殊审批通道。

BTD的资格认定可以在较早临床开发阶段授予给某个药物， 让其得到FDA更多的支持，包括FDA给申办方提出的关于中期分析，研究之间数据桥接的方法，研究规模缩减和定制设计的终点的建议，FDA的反馈时间也会缩短到不超过60天（见：获得突破性疗法认定，对一个新药的意义有多大？）。

数据显示，以BTD身份首次获得FDA批准上市的肿瘤药的临床开发时间约为5.67± 2.44年，相比大多数药物从临床到获批需要大约10年而言还是大大缩短了。如果药物能在临床开发的更早期获得BTD，批准上市的时间会更短。

以BTD身份被FDA首次批准上市肿瘤药的研发历程（年）

绿色：从临床试验开始到获得BTD的时间；蓝色：从获得BTD到获批上市的时间

国家药监局于7月8日发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》，文件规定：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，申请人可以在Ⅰ、Ⅱ期临床试验阶段,通常不晚于Ⅲ期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。

药物临床试验期间，申请适用突破性治疗药物程序的，应当同时满足以下条件：1.用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病。2.对于尚无有效防治手段的，该药物可以提供有效防治手段；或者与现有治疗手段相比，该药物具有明显临床优势，即单用或者与一种或者多种其他药物联用，在一个或者多个具有临床意义的终点上有显著改善。

突破性治疗药物适用条件

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