坏胆固醇持续下降50%以上，RNAi疗法每年仅需注射2次

5月20日，麦迪逊医药（ The Medicines Company）宣布了正在进行的ORION-3开放标签扩展研究(第1组，n=290)的中期结果。这项研究显示，每年2次皮下注射Inclisiran 300mg，可使低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)持续下降50%以上，总体随访时间长达3年。

Inclisiran 由麦迪逊和Alnylam联合开发，是第一个降低胆固醇的siRNA疗法，可以直接靶向信使RNA，并利用RNA干扰作用阻止肝脏产生PCSK9蛋白，并促进血液降低LDL-C。在II期研究中，除了他汀类药物和依泽替米贝的作用外，Inclisiran使临床患者LDL-C降低超过50%，并且在6个月给药间隔期间LDL-C持续降低。

在ORION-3的中期数据分析中，Inclisiran在第210天显示出LDL-C水平降低51％（64.0 mg / dL），达到主要终点。LDL-C降低为59.4 mg / dL。

Inclisiran有良好的耐受性，在研究中没有观察到任何安全问题。包括肝脏酶的升高或肾功能的变化。

迄今为止，ORION研究累积超过3000个患者的安全性数据。ORION-3的数据以及对III期试验的盲法数据的审查均没有重大安全问题。目前看来，数据至少与ORION-1的II期段试验数据一样有利。

该公司计划在今年第3季度获得inclisiran的关键性III期临床数据，并且计划在今年第4季度向FDA递交上市申请。

麦迪逊医药公司首席执行官Mark Timney说：”ORION-3坚实的数据增强了我们对Inclisiran治疗效果的信心，与其他降低LDL-C药物相比，我们更确信，Inclisiran可以成为心血管护理领域的改变者，为治疗医生和治疗患者提供更好的疗法。“