首个氘代药物SD-809上市申请遭FDA拒绝

Teva制药公司5月31日宣布收到FDA针对其突破性亨廷顿病药物SD-809 （deutetrabenazine）上市申请的完全回复信（CRL）。SD-809是FDA审批的首个氘代药物。

SD-809是一种靶向VMAT2的口服小分子抑制剂，由已上市亨廷顿病治疗药物四苯喹嗪（tetrabenazine）重氢化而来。氘代以后，SD-809在患者体内的半衰期明显延长，能够在较低剂量下保证疗效。Teva制药在2015年3月通过32亿美元收购Auspex公司后获得了SD-809，并在2015年11月收获了FDA针对SD-809治疗亨廷顿病所授予的突破性药物资格。

SD-809结构式

四苯喹嗪结构式

FDA在回复信中要求Teva重新检测血液中的特定代谢物的浓度水平，这些特定代谢病并非新化合物，而是服用tetrabenazine或deutetrabenazine之后都会产生的代谢产物。FDA并不要求Teva开展新的临床研究。

Teva全球研发总裁及首席科学官MichaelHayden博士表示：“我们会与FDA保持密切沟通，争取让SD-809早日上市。我们知道很多亨廷顿病患者治疗选择有限，都在迫切期待SD-809的上市。因此我们会加速推进FDA要求的血液样品分析工作，计划在2016年第3季度提交对CRL的回复信”。

亨廷顿病是一种由大脑神经细胞死亡引发的罕见且致命的神经退行性疾病，最典型的临床表现之一是反常的不自觉的身体扭动，西方国家发病率大约为1/7000~10000。

除了亨廷顿病之外，Teva还计划开发SD-809治疗迟发性运动障（已获得FDA突破性药物资格）和妥瑞氏综合症的适应症。Teva目前正在开展一项SD-809治疗迟发性运动障碍的III期疗效和安全性研究，预计在2016年底可获得结果并向FDA提交NDA。SD-809还被授予治疗16岁以下儿科妥瑞氏综合症的孤儿药资格。