治疗血友病的“舒友利乐”是什么?

血友病是一组遗传性凝血功能障碍性疾病,是由于人体部分或全部缺乏某种凝血因子导致的出血性疾病。长期以来,血友病主要采取凝血因子替代治疗,但每周需要多次静脉注射,也容易产生抗体。因此,很多血友病患者都很关注新药的研发。

治疗血友病的“舒友利乐”是什么?

舒友立乐(艾美赛珠单抗)是首个获批用于A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者的常规预防性治疗药物。此药具有双特异性结构,可以有效防止出血或降低出血发生的频率。

目前患者每周只需一次皮下注射接受治疗,为患者恢复正常的生活状态带来了希望。尤其是对于伴有抑制物的血友病患者来说,此药的创新机制可以明显降低年化出血率。

虽然目前已然上市,但费用较高。预估来看,舒友立乐在中国大陆每毫克的价格为270元。

补充——舒友立乐(艾美赛珠单抗)与现有的替代治疗相比的优势:

①可皮下注射;

②半衰期较长;

③疗效更稳定;

临床研究表明,这款新药的出现,对甲型有抑制物的血友病人来说可以极大地减少出血,提高生活质量。对于没有抑制物的甲型血友病人来说,疗效更长更稳定。

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