癌症药物：分子及基因靶向治疗的真实案例！

“ 不断涌现的靶向药物，已经慢慢将人类的敌人肿瘤逼到了角落里！”

赫赛汀的神奇故事！

昨天给大家普及了一下基因靶向及分子治疗的基础知识，今天该轮到具体的案例出来给大家做做展示了。最与我们生活息息相关的其实就是抗癌药物，在过去的几十年里，癌症治疗的手段实际上都是老面孔，手术治疗、化疗、以及放疗真的是老生常谈！知道最近一段时间，分子及基因靶向治疗的兴起，才使得人们可以瞄准具体突变的基因，针对特定的癌症，起到非常有价值的作用。这里我们可以很容易想到一些，比如针对乳腺癌的赫赛汀，这个药物甚至神奇到有人把他的研制过程拍成了电影：生存证明《Living proof》，影片讲述了丹尼斯·斯拉蒙（Dennis JosephSlamon）研究出了治疗乳腺癌的药物——赫赛汀的故事。有兴趣的朋友可以了解下。

故事来自现实！

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今天的主角：健痊得！

但是今天作者的主角确是Keytruda（健痊得），因为他更具有传奇色彩，他针对的突变基因不是某一种癌症独有的，而是很多种癌症共有的，比如乳腺癌和前列腺癌就都会产生这种基因突变。而健痊得的发现过程也充分证明了精准医学的力量，话说当时研究人员正在对一种分子结构与健痊得非常类似的药物治疗大肠癌进行临床试验，但是结果是完全失败。但是在进行试验的过程中，却有一位患者的癌症症状得到了完全的缓解。于是科学家们对这个现象展开了调查，为啥这个患者这么幸运？原来是这个药物激活了这个患者的免疫系统，而这个患者产生癌症的原因就在于一种特殊的基因突变使其免疫系统失去了修复DNA的能力，所以免疫系统无法发现癌细胞杀灭他们。而这个药物帮助这名患者的免疫系统撕掉癌细胞的面具，使身体重获健康。因此科学家们改良了这种药物，无论是哪种癌症患者，只要他们都因为同样的基因突变导致免疫系统失活，都会在这种药物的帮助下获得很好的疗效。目前有53%的患者在参加临床试验时使用健痊得治疗时，肿瘤得到不同程度的缩小；而21%的患者在使用健痊得后，肿瘤完全消失；根据美国研究人员的数据，大约有4%的癌症患者会有MSI-H and/or dMMR的基因突变，而这两个靶点正好是健痊得的位点，所以目前在美国每年有6万名癌症患者会使用健痊得治疗；但是这里要明确的是健痊得每个月的费用大致是1万3千美元。

健痊得是如何工作的！

太贵了！

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免疫治疗的未来！

肿瘤免疫治疗就是通过重新启动并维持肿瘤-免疫循环，恢复机体正常的抗肿瘤免疫反应，从而控制与清除肿瘤的一种治疗方法。近几年，肿瘤免疫治疗的好消息不断，目前已在多种肿瘤如黑色素瘤，非小细胞肺癌、肾癌和前列腺癌等实体瘤的治疗中展示出了强大的抗肿瘤活性，多个肿瘤免疫治疗药物已经获得美国FDA（Food and Drug Administration, FDA）批准临床应用。肿瘤免疫治疗由于其卓越的疗效和创新性，在2013年被《科学》杂志评为年度最重要的科学突破。

什么是肿瘤免疫治疗！

因此笔者在这里希望更多的类似健痊得的基因靶向药物可以涌现出来，造福于人类。更令人深信不疑的是，就在不久的将来癌症以及肿瘤终将被医学家所战胜！

免疫治疗好消息不断！

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