FDA批准罕见皮肤癌的免疫治疗
Avelumab是首个被批准的用于患有转移性梅克尔细胞癌（MCC）的成人和12岁以上儿科患者的药物。MCC是一种罕见的侵袭性皮肤癌。Avelumab是一种检查点抑制剂，这种形式的免疫治疗已被批准用于数种癌症。
美国每年新诊断约1500例MCC，并且MCC的发生率在1980年代末和1990年代上升。研究显示，美国MCC的发生率从1986年的0.15例病例每10万人增加至2001年的0.44例病例每10万人。MCC的风险因素包括过多的日晒、免疫抑制和年龄。MCC初次诊断的平均年龄为70岁。
根据美国食品药品管理局（FDA），约一半接受治疗的MCC患者出现复发。根据Avelumab的生产厂商（默克雪兰诺），不到一半的患者的生存期长于1年，不到五分之一的患者存活超过5年。
Avelumab的商品名是Bavencio。Avelumab可使程序性死亡配体-1（PD-L1）失效。PD-L1位于癌细胞表面，可使癌细胞逃避免疫系统的攻击。同样的疗法还被用于黑色素瘤、非小细胞肺癌和其他几种癌症。FDA的血液学和肿瘤药品办公室的代理主任Richard Pazdur说，“这些进步正在产生新的疗法，即便是对于一些不存在治疗选项或治疗选项有限的罕见癌症”。
Avelumab的批准是基于一项国际性、多中心试验，该试验纳入88名年龄在18岁以上的MCC患者。所有88名患者接受Avelumab治疗。在10.4个月后，32%的患者出现缓解，包括8名完全缓解的患者和20名部分缓解的患者。在29名患者中，至少30%的患者出现肿瘤瘤体缩小。进一步证实临床获益的试验正在进行当中。
常见的不良事件包括疲劳、肌肉骨骼痛、腹泻、恶心和外周性水肿。严重的免疫相关的风险为肺炎、肝炎、结肠炎、内分泌病和肾炎。
参考文献：Journal Of American Medical Association 2017;317:1716
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