新的基因治疗通路可以保护我们远离癌症和失智

谢菲尔德大学的研究人员发现了一种新的基因治疗通路，揭示了一种保持我们基因组健康的重要调节机制。这一通路有可能保护我们免受癌症和失智等严重的限制生命疾病的侵扰。

谢菲尔德大学官网9月15日消息

癌症和神经退行性疾病是目前影响人类的两大健康挑战，它们构成了同一枚硬币的两个面，一个是由基因组损伤导致的不受控制的细胞增殖造成的，另一个是由基因组过度损伤导致细胞死亡造成的。这种新的基因通路影响了两者，并提供了新的治疗机会，以帮助对抗疾病。

这项发表在《自然-通讯》(Nature Communications)杂志上的研究发现，当我们体内的细胞读取DNA以构建蛋白质时，它们经常会出错，从而破坏我们的基因组，导致癌症和失智症等疾病。然而，通过研究细胞如何修复DNA损伤以保持我们的健康，科学家们发现了三种蛋白质协同工作的好处。这三种名为USP11、KEAP1和SETX的蛋白质从它们的教练那里接受指令，以惊人的协调能力在空间和时间上指导它们的功能，以保持我们的DNA健康。

研究于2021年9月15日发表在《Nature Communications》（最新影响因子：14.919）杂志上

通过了解细胞如何保护自己免受这些错误的影响，从而预防疾病，科学家们能够修改这些蛋白质的行为，以促进人们的健康和幸福。

这项研究的发现将使科学家能够开发诊断测试和药物，针对通路中的一种或多种蛋白质，以早期发现和治疗某些类型的癌症和神经系统疾病。开发调节一种或多种蛋白质水平的新药有望为癌症和失智症提供新的治疗方法。

谢菲尔德大学健康寿命研究所联合创始人兼副所长，谢菲尔德大学生物科学学院和神经科学研究所教授Sherif El-Khamisy说：“这些发现很重要，意义重大，因为我们现在正处于可以制造药物来控制这种改变的阶段。这将有助于杀死细胞，这是我们治疗老年人癌症时所做的。另一项应用将是降低基因组损伤水平，这可能有利于其他与衰老相关的疾病，如失智症。”

Sherif El-Khamisy 教授

这项工作是谢菲尔德大学健康寿命研究所和神经科学研究所进行的研究的一部分。

健康寿命研究所（Healthy Lifespan Institute）汇集了140名各学科的世界一流研究人员，目的是减缓老化过程和处理全球流行的共病（存在两个或两个以上的慢性疾病），以帮助每个人更长时间地过上健康、独立的生活，并降低医疗费用。

神经科学研究所（Neuroscience Institute)的目标是将实验室的科学发现转化为前沿疗法，使神经退行性疾病患者受益。

创立于1905年的英国六大红砖大学之谢菲尔德大学

参考文献

Source：University of Sheffield

New Gene Therapy Pathway Could Protect Us From Cancer and Dementia

Reference：

Jurga, M., Abugable, A.A., Goldman, A.S.H. et al. USP11 controls R-loops by regulating senataxin proteostasis. Nat Commun 12, 5156 (2021). https://doi.org/10.1038/s41467-021-25459-w