骨髓增生异常综合征的国内中医治疗思路

骨 髓 增 生 异 常 综 合 征 ( MDS) 是一组起源于造血干细胞的高度异质性克隆性疾病，以一系或多系血细胞病态造血及无效造血，高风险向急性白血病转化为特征。分子生物学上具有急性髓系白血病( AML) 前期特点。临床实践中，MDS 常规治疗效果差，多数患者最终因感染、出血、骨髓衰竭而死亡。目前，对于无法接受造血干细胞植的 MDS 患者，主要以对症支持、缓解相关症状和提高生存质量为主，尚无有效的临床解决方案。众所周知，MDS 的预后较差，西医常规的对症治疗并不能延长患者的生存期，反而强烈的毒性化疗药物可能会加速其向急性白血病转化。然而，中医临床经验表明，中医药在治疗 MDS 方面疗效显著，尤其与西医基础治疗配合，具有增效减毒的作用。近几年随着中医药的不断发展，中医在治疗MDS 方面取得了一定成绩，逐步建立了个体化的辨证体系。益气养阴活血MDS 在慢性发病过程以贫血、出血和严重感染为主要临床特征，通过长期的临床观察发现，“气阴两虚，血瘀内阻”是贯穿于 MDS 发病全程的主要病机，确定了“益气养阴活血”治疗原则，临床上以此原则为指导，通过给予治疗组益髓颗粒剂 2 袋/次，日服 3 次，MDS 患者进行 3 个月临床观察发现，益髓颗粒剂不仅明显改善患者的临床主症和出血症状，提高外周血小板计数，还对血红蛋白有不同程度的提升。经过对 MDS 患者临床研究发现，益髓颗粒剂能够明显降低 MDS 患者临床感染率，升高外周血白细胞计数，改善临床主症。应用益髓膏方治疗MDS 患者，发现其能改善患者的临床主症，提高生活质量。以解毒化瘀为主通过长期的临床实践探索，认为MDS 的病性以毒瘀邪实为根本，以气血亏虚为外在表现，病位涉及五脏，而以脾肾亏虚为发病的关键，该病具有虚实夹杂，以邪实为主的特点。故治疗上以解毒化瘀为主，兼以补益脾肾。以青黄散( 青黛、雄黄) 为主，配以补肾健脾中药，治疗 MDS -ＲAEB 患者，服用3 个月为 1 疗程，服用 2 个疗程后评价疗效，结果发现青黄散配以补益脾肾中药能够降低 MDS-ＲAEB 患者的疾病危险度等级，减少骨髓原始细胞比例，并能延长患者的生存时间。应用青黄散加补肾健脾中药治疗 MDS，能提高患者外周血小板、血红蛋白、白细胞计数，改善患者的临床主症，提高患者的生活质量。补肾健脾为主“虚劳”是 MDS 中医证候的主要特征，根据脏腑辨证，MDS 发病的主要病位在脾肾，此为本虚; 毒、瘀是致病的在因素，此为标实。故本病的病机为本虚标实，虚实夹杂。治疗上须健脾补肾以固本，解毒化瘀以治标。采用随机对照的试验方法对 MDS 患者进行临床观察，服用健脾补肾解毒方( 黄芪 18 g，党参 15 g，菟丝子 15 g，熟地黄 15 g，当归 12 g，制何首乌 15 g，制半夏 12 g，景天三七 12 g，丹参 12 g，白花蛇舌草 15 g，半枝莲 15 g，炙甘草 6 g 等) 加减治疗，治疗 3 个月后发现，治疗后治疗组患者的外周白细胞、血小板、血红蛋白计数显著升高，与对照组比较白细胞、血红蛋白计数差异有统计学意义; 健脾补肾解毒方配合西医常规治疗能够改善患者的骨髓病态造血，并且明显优于单纯西医常规治疗; 治疗组中患者的输血情况较对照组减少，两组比较差异有统计学意义。益气扶正根据患者的临床表现，可将 MDS 归属于“虚劳”“血证”“内伤发热”等中医病名范畴。然而，这些病名仅是对 MDS 临床症状的概括，并不能从本质上反映出 MDS 的发病特点。MDS以一系或多系血细胞减少、骨髓造血障碍为特点，乏力、出血、面色苍白等为临床表现，应属“虚证”范畴，但从其骨髓增生表现来看，其发病本质并不同于再生障碍性贫血以“虚”为主的特点，MDS 的发病既有以“虚证”为表现的骨髓衰竭，又兼有性克隆的“邪毒”，故刘峰教授将 MDS 的中医病名命名为“髓毒劳”。以益髓青黄散治疗 MDS 患者，给予患者饭后口服青黄胶囊 0.8 g/次，3次/日; 红参胶囊 0.6 g/次，3 次/d，治疗 4 个月后，益髓青黄散能够明显改善患者的临床主症，升高外周血白细胞、血小板计数，且治疗前后比较，差异有统计学意义; 改善骨髓增生情况，降低原始细胞比例。