全球首创靶向IDH1，基石药业「艾伏尼布片」治疗白血病上市申请拟纳入优先审评

7月26日，CDE官网显示，基石药业的艾伏尼布片（ivosidenib）拟纳入优先审评，用于治疗携带易感IDH1突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。这是全球首创靶向异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的精准治疗药物。

急性髓系白血病(AML)是由于外周血、骨髓或其他组织中髓系原始细胞克隆性增生所致的髓系肿瘤，是一种异质性肿瘤，主要临床症状包括发热、出血、贫血，可导致感染、高尿酸血症的并发症。大多数AML患者会复发，R/R AML患者预后较差，五年生存率约为27％。对于6-10％的AML患者，IDH1酶突变会阻断正常的血液干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。

艾伏尼布（Ivosidenib）是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变的强效口服靶向抑制剂。IDH1是三羧酸循环中的一种限速酶，其基因突变发生可见在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。

2018年7月，艾伏尼布片获FDA批准上市，用于治疗IDH1突变复发/难治急性髓系白血病成人患者。2018年，基石药业自Agios获得在大中华地区开发及商业化的独家许可。目前，该药已被纳入中国国家药品监督管理局药品审评中心发布的“临床急需境外新药名单（第三批）”，预计将于今年底获批。

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