蒽环类药物有望治疗胶质母细胞瘤：Berubicin获孤儿药称号！

6月12日，FDA授予Berubicin（以前称为RTA 744）孤儿药称号，旨在治疗恶性神经胶质瘤。

▏研究详情

胶质母细胞瘤是星形细胞肿瘤中恶性程度最高的胶质瘤，其治疗难度大，患者预后不理想，平均生存期只有14个月。

“我们很高兴能够继续推动Berubicin的开发，并努力解决未满足的关键医疗需求。基于有限的临床数据，Berubicin是第一种跨越成人血脑屏障的蒽环类药物，为治疗恶性神经胶质瘤提供了一种潜在的新颖疗法。”CNS Pharmaceuticals的首席医学博士说道。

在先前的一项1期研究中，对Berubicin 在胶质母细胞瘤的效果进行了研究。

据报道，在该研究的25名可评估患者中，有11名（44％）的无进展生存期（PFS）有统计学上的显著改善。疾病控制率为44％，包括产生缓解的患者和疾病稳定的患者（SD）。在最初的试验中，还有1名患者对Berubicin的治疗产生了持久的完全反应，并且无癌症超过13年。

根据第一阶段研究的数据，CNS制药于2020年4月向FDA提交了“孤儿药指定”申请。该公司还宣布，将在FDA新药研究会议召开之前开始进行第二阶段临床试验。

蒽环类药物（如红霉素）通过中断拓扑异构酶II（一种使细胞增殖的酶）的作用，激活自然过程以诱导靶向癌细胞的DNA损伤。

在1期临床试验中，Berubicin证明了这种能力和穿越血脑屏障的能力，因此有必要对神经胶质瘤患者进行进一步研究。

CNS Pharmaceuticals首席执行官John Climac说：“我们很高兴收到Berubicin的孤儿药名称。该名称使Berubicin具有特殊的地位，可以加速其发展以治疗恶性神经胶质瘤，并在中枢神经系统获得药物批准后具有市场独占的潜力。”

参考资料

[1]ASCO官网