众所周知，我们的遗传密码是由DNA所书写的，但是蛋白质才是生命活动的执行者，为了合成蛋白质，首先要将DNA转换为RNA。蛋白质的合成受到酶的调控，酶通过对RNA产生化学改变而调控蛋白质的产生，有时候这些酶的调控不当，就会导致蛋白质合成失衡。早在2017年，剑桥大学 Tony Kouzarides 教授在 Nature 发表论文，发现m6A甲基化酶METTL3的过度表达会促进急性髓系白血病（AML）的发展【1】。急性髓系白血病，是造血系统的髓系原始细胞克隆性恶性增殖性疾病，是一个具有高度异质性的疾病群，它可以由正常髓系细胞分化发育过程中不同阶段的造血祖细胞恶性变转化。该病发展迅速，需要立即进行治疗，但有70%左右获得缓解的患者最终会复发并演变为难治性白血病，导致治疗失败而死亡。2021年4月26日，英国剑桥大学、英国Storm Therapeutics公司的研究人员在 Nature 期刊发表了题为：Small molecule inhibition of METTL3 as a strategy against myeloid leukaemia 的研究论文【2】。研究团队首次在鉴定了在体内具有活性的m6A甲基化酶METTL3的小分子抑制剂——STM2457，并进一步证实该抑制剂能够有效抑制急性髓系白血病（AML）发展。该研究意味着科学家朝着开发出治疗急性髓系白血病的新药迈出了令人鼓舞的一步。
