肺癌EGFR外显子20插入突变有望迎来新药:FDA已授予Mobocertinib突破性治疗称号

FDA授予Mobocertinib突破性治疗称号,用于治疗在含铂化疗后疾病进展的具有EGFR外显子20插入突变的转移性非小细胞肺癌患者。

▏背景

去年,FDA还授予mobocertinib孤儿药称号,用于治疗带有HER2突变或EGFR突变(包括外显子20插入突变)的NSCLC患者。

FDA已授予mobocertinib(TAK-788)突破性治疗称号,用于治疗具有EGFR外显子20插入突变的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者,该疾病在铂类化学疗法中或之后均已进展。

“对于迫切需要有效治疗方案的EGFR外显子20插入突变型NSCLC 患者来说,我们很高兴FDA认可mobocertinib的治疗潜力,”武田肿瘤治疗领域部门负责人Christopher Arendt说。

Mobocertinib是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂,可选择性靶向EGFR和HER2外显子20插入突变。

外显子20是EGFR中第三大常见的突变,但是目前没有批准用于靶向外显子20突变的药物。

▏研究详情

该称号的授予是基于一项针对晚期NSCLC和各种疾病特征的患者的I / II期试验。

评估了其中一组EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者每天一次160mg Mobocertinib的安全性和有效性。患者已接受过中位数为3的治疗。中位年龄为62岁,许多患者(43%)在基线时已有脑转移。

结果显示,在12例患者中观察到Mobocertinib带来的客观缓解率(ORR)为43%为赢得FDA批准的突破性治疗的称号提供了有力支持。

  • 除了较高的客观缓解率之外,疾病控制率(DCR)高达86%。

  • 在「有基线脑转移」的患者中, ORR为25%,DCR为67%,而「无脑转移」的患者中ORR和DCR分别为56%和100%。

  • 中位无进展生存期(PFS)为7.3个月。对于有和没有脑转移的患者,中位PFS分别为3.7个月和8.1个月。

在对脑转移患者的数据中,也显示了一定的治疗效果,证明Mobocertinib可以穿透血脑屏障,一定程度上对脑转移有控制。

Mobocertinib的安全性是可耐受的。常与治疗相关的不良事件发生率为40%。见的与治疗相关的不良事件为腹泻,恶心,皮疹,呕吐和食欲下降。

▏未来可期

在I / II期试验的EGFR外显子20插入突变患者队列中看到了阳性结果之后,II期EXCLAIM试验开始了,作为进一步对该患者人群进行mobocertinib分析的扩展。

在正在进行的全球随机III期EXCLAIM-2试验(NCT04129502)中,也正在对具有EGFR外显子20插入突变的未经治疗的NSCLC患者进行这种药物的研究。

期待FDA尽快批准mobocertinib的上市,为广大患者带来福音!

参考资料

[1]https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-breakthrough-designation-to-mobocertinib-for-egfr-exon-20-nsclc

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